파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 9일부터 12일까지 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 국내 진성적혈구증가증 환자 대상 '베스레미'의 연구자 주도 임상을 비롯한 다수의 임상 결과를 공개했다고 13일 밝혔다.
진성적혈구증가증은 골수 내 혈액을 생산하는 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론으로, 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자에 새로운 대체 옵션으로 떠오르고 있다.
이번 학회에서는 하이드록시우레아 치료에 실패한 국내 진성적혈구증가증 환자 99명을 대상으로 한 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에 참여한 환자들은 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주차에 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량 후 48주차까지 치료를 지속했다. 베스레미 투여군은 12개월 기준 완전혈액학적 반응 63%, 분자생물학적 반응 57%를 나타내며 지속적인 치료 효과를 입증했다. 안전성 프로파일은 이전에 보고된 이상반응과 동일했다.
연구를 발표한 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수는 “이번 연구는 초기부터 신속한 베스레미 투약 용량 최적화로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 이끌어 낼 수 있다는 사실을 증명했다"며 "또한 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응에 상관관계가 있다는 부분도 입증한 결과”라고 밝혔다.
또한 학회에서는 베스레미의 유럽 다국가 3상 임상인 PROUD/CONTINUATION 연구에 참여한 저위험군 환자 대상 72개월차 분석 결과도 발표됐다. 환자들은 100mcg 용량으로 투약을 시작한 뒤 환자에 따라 2주 간격으로 50mcg씩 증량했다. 환자들은 2주간 최대 500mcg를 투약하다가, 완전혈액학적 반응을 도달하고 투약한 지 1.5년 뒤부터 4주 간격으로 투약 간격 연장을 허용했다. 그 결과 베스레미는 24개월, 72개월 기준 각각 80.4%, 73.2%의 완전혈액학적 반응을 달성했다.
파마에센시아코리아 의학부 김기원 전무는 “골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상 연구는 지난 1년간 하이드록시우레아 치료 실패 이후 대안이 없었던 국내 진성적혈구증가증 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있었던 의미 깊은 연구였다”며 “베스레미를 통해 새로운 치료 기회를 누릴 수 있도록 국내 건강보험 급여 등재를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
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