파로스아이바이오는 지난 12월 9~12일 미국 샌디에이고에서 열린 혈액암 분야 세계 최대 규모 학술 행사 ‘미국혈액학회’에 참가해 ‘PHI-101’의 임상 1a/b상 연구 결과를 발표했다.
PHI-101의 임상 1상 시험은 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 진행하고 있다. 시험 결과 모든 용량에서 투여 제한 독성이 발생하지 않는 등 우수한 내약성이 확인됐다고 파로스아이바이오 측은 설명했다.
확장 권장 용량인 160mg 단일 요법으로 진행하고 있는 임상 1b상에선 현재까지 평가 가능한 환자의 60%에서 ‘종합 완전관해’가 나타났다.
치료 후 골수 검사에서 △혈액암세포 5% 이하 △골밀도 20% 이상 △피검사 수치 정상 회복 등의 상태를 4주 이상 유지하면 ‘완전관해(암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태)’라고 표현한다. 종합 완전관해는 형태학적 백혈병이 없는 상태까지 포함하는 개념이다.
파로스아이바이오는 이번 학회 발표에서 노바티스의 ‘미도스타우린(상품명 라이답)’으로 치료 후 재발한 68세 남성 환자의 사례를 공개하기도 했다. 해당 환자는 PHI-101 지속 투여 결과 완전관해 판정을 받았고, 조혈모세포를 이식받았다.
이밖에 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률은 80%로 나타났다. 환자의 생존율을 약 2배 낮추고 재발 위험은 높이는 FLT3 돌연변이 환자에 대한 객관적 반응률은 60%였다.
파로스아이바이오는 내년 상반기 임상 1상을 마치고 하반기에 미국, 호주, 한국에서 2상에 돌입할 예정이다. 2025년까지 임상 2상을 마무리하고 조건부 품목 허가를 통해 조기 상용화하는 것이 목표다.
파로스아이바이오 한혜정 미국법인 대표는 “차세대 급성골수성백혈병 치료제의 가능성을 입증하며 글로벌 무대와 학계에서 높은 평가를 받아 뜻깊게 생각한다”며 “치료 대안이 절실한 희귀 혈액암 환자들을 위해 조속히 상용화할 방안을 모색 중”이라고 밝혔다.