'원샷' 치료제로 유명한 '킴리아' 등의 키메릭항원수용체-T(이하 CAR-T) 세포 치료제에서 심각한 안전성 문제가 불거졌다.
이들 CAR-T 치료제를 사용한 일부 환자들에서 비전형적인 혈액암이 새롭게 발생하며, 약물 사용에 따른 연관성이 도마에 오른 것이다.
미국 식품의약국(FDA)은 28일(현지시간) 시장에 출시된 CAR-T 세포 치료제들을 대상으로 대규모 안전성 조사에 착수했다고 발표했다. 이에 따르면, 림프종과 백혈병 등 혈액암 치료를 위해 해당 치료제를 사용한 환자들에서 면역 T세포 혈액암이 발병하는 특이 사례들이 보고됐다.
FDA는 "CAR-T로 알려진 유전자 변형 세포로 치료받은 후 T세포 혈액암이 발생했다는 보고를 받은 상황"이라며 "임상자료를 검토하고 치료제를 사용한 인원을 대상으로 입원 및 사망 위험에 대한 조사가 진행 중"이라고 설명했다.
현재 세포 치료제 시장을 주도하는 CAR-T는 차세대 암 치료 분야에 패러다임 전환을 이끌고 있는 치료법으로 평가된다.
환자에서 면역 T세포를 추출한 뒤 세포 표면에 암세포를 항원으로 인식하게 하는 특이적 키메릭 항원 수용체(CAR)를 발현시키고 다시 환자에게 주입해 암세포를 공격하는 원리다. 암세포 사멸을 위해 외부 물질이 아닌, 체내 면역세포를 이용한다는 점에서 암 치료제의 가장 진화한 형태로 평가받는다.
이번 안전성 조사에 대상이 된 약물은 허가를 획득한 6개의 CAR-T 세포 치료제 품목들이다. △노바티스 ‘킴리아(성분명 티사젠렉류셀)’를 비롯해 △길리어드 ‘예스카타(성분명 악시캅타진 실로류셀)’와 ‘테카르투스(성분명 브렉수캅타진 오토류셀)’, △BMS ‘브레얀지(성분명 리소캅타진 마라류셀)’, '아베크마'(성분명 이데캅타진 비클류셀), △존슨앤드존슨(J&J) '카빅티(성분명 실타캅타겐 오토루셀)' 등이 해당된다.
미국임상종양학회 최고 의료책임자인 줄리 그래로우 박사는 해당 사안에 대해 "현재까지의 임상 데이터에 따르면 CAR-T 세포 치료로 인한 T세포 악성 종양의 발생 위험은 낮은 것으로 보인다"면서도 "CAR-T 치료를 받은 환자들에서 이러한 암이 우연적으로 발생했는지 아니면 치료로 인한 것인지 명확한 인과관계를 조사해야 한다"고 밝혔다.
일단 CAR-T 세포 치료제를 보유한 회사들은 약물의 안전성에 대해 확고한 입장을 취하고 있다. 노바티스는 성명서를 통해 "지금까지 킴리아의 치료 효과나 안전성 프로필에 대한 확신을 바꿀만한 임상 근거가 없으며, 킴리아의 사용과 2차성 악성 종양 발생 사이의 연관성은 확인하지 못했다"고 강조했다.
길리어드 또한 "환자 안전에 전적으로 전념하고 있고 규제 당국과도 계속해서 협력해 나갈 것"이라며 "FDA의 데이터 분석 요청에는 적극적으로 협조하고 있다. 새로운 악성 종양 발생에는 인과성이 없으며 제품들의 전반적인 안전성을 확신하고 있다"고 설명했다.