아데노부속바이러스는 유전자 운반체인 바이러스 벡터 종류 중 하나다. 안전성이 높고 면역반응이 낮으나 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없어 활용성이 높다고 평가되고 있다. 현재 글로벌 제약사들도 앞다퉈 AAV 기반 유전자 치료제 개발에 힘을 쏟고 있으며, 250개가 넘는 임상실험이 진행 중이다.
이번 계약에 따라 양 기관은 중만성염증성질환을 타깃으로 하는 AAV 매개 유전자치료제로 공동연구를 진행할 계획이다. 합성신약 부문의 강점을 활용해 유전자치료제 연구개발에 집중하는 동아에스티는 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱더 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나간다는 목표를 세웠다.
특히 이번 공동연구에는 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 매사추세츠 주립대학교 의과대학 교수진들이 대거 참여한다.
구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구해 왔고, AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제를 개발한 AAV 연구개발 분야 권위자다. 미국 유전자·세포 치료학회 회장을 역임하고 있고, 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱, 아드레나스 테라퓨틱스, 아스파 테라퓨틱스의 공동창업자이기도 하다.
박재홍 동아에스티 사장은 “AAV 연구개발 분야의 세계적인 기관인 UMass의 연구진들과 공동연구 개발을 진행해 매우 기대가 크다”며 “연구개발 역량을 집중하고 긴밀히 협력해 혁신적인 만성 염증질환 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하고, 이번 공동연구를 시작으로 유전자치료제 분야에서 미래 지향적인 연구개발을 주도하는 토대를 만들어 나가겠다”고 말했다.