신경병증성 통증이란 중추 신경이나 말초 신경 자체가 손상돼 통증을 유발하는 것이다. 이와 관련해 코오롱생명과학은 과도하게 증폭된 통증 신호를 정상화하고 신경세포를 보호하는 한편 신경염증을 개선하는 유전자 치료제 KLS-2031을 개발해왔다.
이번 임상은 사람을 대상으로는 처음 진행된 시험으로, 2020년 4월부터 지난해 10월까지 약 2년 6개월간 미국 환자 18명을 대상으로 실시됐다.
대상자들은 저용량, 중용량, 고용량의 세 그룹으로 배정된 뒤 무작위로 KLS-2031 또는 위약을 1회 투여했다. 52주차까지 중대한 이상반응이 나타난 대상자는 없었으며, 104주차까지 약물과 관련된 이상반응을 보고한 대상자는 2명이었다. 고용량 투여군 1명은 간기능 검사 결과 ALT(간세포에 존재하는 효소) 수치가 일시적으로 상승했다가 2주 내에 회복했으며, 위약군 1명이 두통과 다한증을 경험했다.
이번 미국 1/2a상을 통해 코오롱생명과학은 일차목적인 내약성(약물을 투여했을 때 환자가 부작용이나 불편감을 견뎌내는 정도)과 안전성을 확보했다고 설명했다. 또한 중용량과 고용량 투여군에서 저용량 대비 뚜렷한 진통 효과도 관찰됐다. 다만 회사 측은 코로나19 팬데믹 등의 이유로 환자들이 중도탈락하며 이차 목적인 통계적 유의성은 확보하지 못했다고 밝혔다.
코오롱생명과학 김선진 대표는 “신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 상황에서 미충족 의료 수요를 충족할 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 KLS-2031은 중요한 의미를 가진다”며 “이번 결과를 기반으로 권장용량 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증을 확대하겠다”고 말했다.