GC녹십자 개발 후보물질, 미 FDA 희귀의약품 지정
GC1126A, 효능과 활성도 면에서 강점 증명돼
GC녹십자가 자체 개발중인 치료제 후보물질이 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.
GC녹십자의 ‘GC1126A’는 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질이다. TTP는 전신에 작은 혈전(피떡)이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액이 공급되지 않는 병이다. 100만명에서 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환이다.
TTP의 발병 원인은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 기능저하로 알려져 있다. GC1126A는 이 단백질 분해 효소의 자가항체를 피하고 반감기를 늘린 변이 단백질이다.
지난 6월 국제혈전지혈학회에서 GC1126A가 기존 약물 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 사실이 발표되는 등 이미 그 효과를 인정받은 바 있다.
FDA의 희귀의약품 지정을 받으면 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 등의 혜택이 부여된다. 또한 최종 허가가 승인되면 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 받을 수 있다.
GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 귀한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.