치료법이 부족한 영유아 아토피 질환에 효과와 안전성을 겸비한 새로운 유전자 치료제가 처방권 진입을 준비하고 있다.
다국적 제약기업 사노피가 개발한 아토피피부염 치료제 '듀피젠트(성분명 두필루맙)'가 주인공으로, 영유아 대상 임상 결과 병변 개선 효과와 안전성 측면에서 모두 합격점을 받았다. 회사는 이미 지난해 11월 국내 허가작업도 끝마친 상황이다.
사노피는 최근 열린 국제아토피피부염학회(ISAD) 연례학술대회에서 만 6개월~5세 영유아 아토피피부염 환자를 대상으로 진행한 듀피젠트의 1년(52주) 추적관찰 임상데이터를 공개했다.
아토피피부염의 85~90%는 만 5세 이하의 연령에서 발병한다. 증상이 심한 중등도~중증 아토피피부염은 국소치료제로 조절되지 않는 경우 전신치료제의 사용을 고려할 수 있다.
하지만, 국내외 주요 아토피피부염 치료 가이드라인은 피부 위축, 감염, 전신 부작용 등의 위험으로 인해 영유아를 포함한 소아 환자에서 국소 및 전신 코르티코스테로이드나 전신 면역억제제의 지속적인 사용을 권장하지 않는다.
듀피젠트는 작년 11월 국내 식품의약품안전처로부터 만 6개월 이상의 영유아에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도~중증 아토피피부염에 치료 적응증을 확대받으며, 영유아 환자 치료의 대안으로 떠오르고 있다.
이번 학술대회에서는 해당 연령대의 중증도 영유아 환자가 참여한 글로벌 3상 임상 'LIBERTY AD PRESCHOOL' 연구의 환자들을 최대 1년 동안 분석한 장기연장연구(OLE, Open Label Extension) 결과가 발표됐다. 주요 결과를 보면, 최대 1년 간 듀피젠트를 투약한 영유아 환자에서는 증상과 중증도가 지속적으로 개선됐다.
또한 듀피젠트 장기 투여시에도 감염 위험은 증가하지 않는 것으로 나타났다. OLE 52주차에 치료로 인한 감염 및 비헤르페스성 피부 감염, 헤르페스 바이러스 감염 노출-보정 발생률(EAIR)은 앞서 16주차 임상연구에서 확인된 것보다 더 낮았으며, 치료 중단으로 이어진 감염 사례는 없었다.
이번 학술대회에서는 만 12세 미만 중등도~중증 아토피피부염 환자를 대상으로 진행 중인 'PEDISTAD 리얼월드 연구'의 3년 중간분석 데이터도 공개됐다.
리얼월드에서 듀피젠트는 아토피성 동반질환 유병률이 높은 만 12세 미만 아토피피부염 환자군에서 면역억제제 메토트렉세이트(MTX), 사이클로스포린(CsA) 대비 중증도 개선 효과가 더 높았으며, 치료 중단률이 낮고 이상반응 발생도 더 적었다. 대상 환자군은 치료 시작 시 천식, 음식 알레르기, 알레르기성 비염 등 아토피성 동반질환의 유병률이 높았다.
한편 듀피젠트는 제2형 염증질환에 주요 원인 물질로 지목되는 인터루킨-4(IL-4)와 IL-13의 신호 전달을 표적해 조절하는 최초의 생물의약품으로, 전 세계 60만 명 이상의 환자들에게 처방되는 상황이다. 다른 면역억제제와 달리 제2형 염증물질만 선택적으로 차단하는 면역조절제로 차별점을 가진다.