장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병...신약 '젠포자임' 국내 허가
사노피 국내 도입 약물, 유전자 재조합 기술 적용
다국적 제약기업 사노피가 개발한 희귀의약품 '젠포자임(성분명 올리푸다제알파)'이 국내 처방권에 진입한다.
식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증'의 치료제로 허가했다.
이 질환은 산성 스핑고미엘린 분해 효소 활성이 떨어지고 비장 및 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 쌓여 간장과 비장 비대, 폐질환 등이 나타난다.
젠포자임은 유전자 재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해 효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 관련 증상을 완화하는 효과가 있다.
식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성, 효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.