새로운 급성골수성백혈병(AML) 치료제가 글로벌 허가를 통해 처방권에 진입한다.
이 치료제는 5년 생존율이 20% 수준으로 낮은 'FLT3-ITD 유전자' 돌연변이가 확인된 환자들을 치료 대상으로 잡고 있다.
FLT3 표적치료제로는 노바티스 '라이댑트(성분명 미도스타우린)'와 아스텔라스의 '조스파타(성분명 길테리티닙)'에 이은 세 번째 허가 약물로, 치료 선택지가 한층 넓어질 전망이다.
미국 식품의약국(FDA)는 21일(현지시간) 일본계 제약기업 다이이찌 산쿄의 '밴플리타(Vanflyta, 성분명 퀴자르티닙)'를 AML 1차 치료제로 최종 승인했다.
허가 적응증에 따르면, 밴플리타는 FLT3-ITD 유전 변이가 발견된 신규 AML 성인 환자에 1차 항암화학요법과 병용 또는 단독 유지요법 용도로 허가를 받았다.
현재 해당 표적 계열약 시장에는 라이댑트와 조스파타가 먼저 진입한 상황이지만, △유도요법 △공고요법 △유지요법(단독) 등 3단계 항암치료에 모두 허가를 받은 치료제로는 밴플리타가 유일한 것으로 평가된다.
회사는 "FLT3 돌연변이는 AML 환자에서 가장 흔한 돌연변이 중 하나이며 FLT3-ITD는 환자의 약 4분의 1에 영향을 미친다"며 "밴플리타의 승인과 함께 관련 돌연변이를 검출하기 위한 동반진단법도 승인을 받은 상황"이라고 밝혔다.
이번 허가는 밴플리타의 글로벌 임상인 QuANTUM-First 연구를 근거로 이뤄졌다. 주요 결과를 보면, 밴플리타를 항암화학요법과 병용하거나 유지 단독요법으로 사용할 경우 표준 화학요법 대비 사망 위험이 22% 감소한 것으로 나타났다.
글로벌 암등록 통계자료에 따르면, 신규 AML 환자의 최대 37%가 FLT3 유전자 돌연변이를 가지고 있으며 이 중 약 80%가 FLT3-ITD 변이가 확인된다.
이 돌연변이는 암 성장을 촉진하고 재발 위험을 높이며, 전체 생존기간을 줄이는 것으로 알려졌다. FLT3-ITD 유전자 변이가 발견된 AML 환자의 5년 생존율은 약 20%로 보고된다.