극희귀 혈액병으로 알려진 용혈성 빈혈에 신규 치료제가 국내 처방권에 진입한다.
식품의약품안전처는 12일 사노피의 한랭응집소병 치료제 '엔제이모(성분명 수팀리맙)'를 허가했다.
자가면역성 혈액질환인 한랭응집소병은 용혈성 빈혈의 한 종류로, 정상 체온 이하의 온도에서 체내 면역계가 정상적인 적혈구를 잘못 공격해 용혈이 일어나는 질환이다.
체온보다 낮은 온도에 노출 시 △만성 용혈로 인한 빈혈 △극심한 피로 △호흡 곤란 △혈색소뇨증 △말단 청색증 △혈전 색전증 등을 야기하며, 한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 그치는 것으로 나타났다.
그러나 한랭응집소병은 매년 100만 명 중 1명에게 발생할 정도로 희귀한 질환이며, 아직 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어려운 상황이다.
이 같은 상황에서 엔제이모는 고전적인 보체 경로를 활성화하는 C1 단백질을 타깃하는 최초의(first-in-class) 인간화 단일클론 항체 약물로 허가를 받았다.
한랭응집소병 환자의 헤모글로빈 수치를 증가시키고 용혈과 극심한 피로를 감소시키는 효과를 확인했다. 적혈구의 용혈을 막는 표적 보체 약물 계열로는 유일한 치료 옵션으로 평가된다.
엔제이모는 작년 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 한냉응집소증 치료제로 최초 허가를 받았으며, 이어 작년 11월 유럽(EU) 허가를 획득했다.