다국적제약기업 일라이 릴리가 유전자 치료제 개발에 분주한 행보를 보이고 있다.
전문기업 인수합병에 이어 희귀 난치성 질환을 타깃하는 맞춤형 치료제 개발에 본격 착수한 것이다.
차세대 유전자 편집 기술 플랫폼을 활용하는 '뉴클레아제(nuclease)' 치료제 발굴에 더욱 집중할 것으로 전망된다.
최근 릴리는 유전자 전문 바이오기업 프리시전 테라퓨틱스(Precision Therapeutics)와의 라이선스 계약 조건을 변경해, 전임상 실험을 포함하는 신약 개발 임상 전반에 관여할 계획인 것으로 나타났다.
앞서 릴리와 프리시전의 초기 파트너십 계약은 2020년 11월에 체결됐다. 당시 릴리는 희귀 유전병인 듀시엔형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, 이하 DMD)을 시작으로, 세 가지 표적 유전자 치료제를 개발하는 조건으로 프리시전에 1억 달러(약 1300억 원)를 현금으로 지불했다.
더불어 3500만 달러의 추가금 지급과 함께 제품 개발 및 상업화 단계에 따라 제품당 최대 4억2000만 달러를 제공하는 조건이었다. 릴리는 입장문을 통해 "초기 세 가지 표적 물질 외에도 추가로 유전자 물질의 유용성이 확인된다면 거래 가치가 26억 달러를 넘어설 가능성이 있다"고 설명했다.
이후 릴리는 전문 바이오테크 프리베일 테라퓨틱스(Prevail Therapeutics)를 10억 달러에 인수하고, 새로운 자회사를 설립해 프리시전과의 파트너십 업무도 병행하도록 했다.
이와 관련, 지난 6일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 문서에 따르면 프리베일이 전임상 개발 활동에 더 많이 관여하는 조건으로 계약이 변경된 것으로 확인된다.
수정된 계약 조건에 의하면 두 회사는 DMD를 포함한 유전자 치료제 개발을 놓고 프리시전의 'ARCUS 뉴클레아제' 플랫폼 개발을 위한 협력을 지속할 예정이다. 이 치료제는 DNA를 삽입하거나 삭제하는 데 사용되는 호밍 엔도뉴클레아제(homing endonuclease)라는 천연효소에서 파생된 편집 기술을 기반으로 개발되고 있다.
회사 관계자는 "프리베일은 최대 3개의 유전자 표적 물질을 추가로 지정할 수 있다"며 "더욱이 인체 대상 임상시험을 위한 전임상 연구 및 활동을 관리 감독하고 자금 지원도 담당하게 된다"고 평가했다.
이어 "기존에 프리시전이 담당했던 임상 후보물질의 초기 임상약 제조에 대한 책임도 프리베일이 이어받게 된다"며 "릴리 사업부는 파트너십을 통해 라이선스가 부여된 제품의 임상 개발 및 상업화 활동을 맡게 될 것"이라고 덧붙였다.