2년 6개월 전 성인 성장호르몬 결핍증에 최초 글로벌 허가 적응증을 획득한 '소마파시탄(제품명 소그로야)'이 소아 및 청소년에 처방 적응증을 확대받았기 때문이다.
해당 치료제는 다국적제약기업 노보 노디스크가 개발한 혁신신약이다. 일주일에 한 번 투약하는 피하주사제로 기존 소마트로핀 성분 성장호르몬제와는 차별화된 작용기전을 가졌다.
최근 미국 및 유럽 허가당국은 노보 노디스크의 최초 인간 성장호르몬(human growth hormone, hGH) 유사체인 소마파시탄의 허가 범위를 소아 및 청소년층으로 확대한 것으로 나타났다. 소마파시탄은 2020년 9월 미국 식품의약국(FDA)로부터 성인 성장호르몬 결핍증에 첫 허가를 획득한 바 있다.
이에 따르면, 올해 4월 미국 FDA는 소마파시탄 주사제 세 가지 용량(5mg, 10mg, 15mg)을 성장호르몬 결핍에 따른 성장장애가 발생한 2.5세 이상의 소아 및 청소년에 처방 적응증을 추가로 승인했다.
뒤이어 5월 말 유럽의약품청(EMA)도 자문위원회 논의를 통해 3세 이상 어린이의 내인성 성장호르몬 대체용으로 소마파시탄의 승인 권고 입장을 밝힌 것이다.
이번 글로벌 허가 권고는 작년 말 국제학술지 ≪임상내분비대사학회지(Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism)≫에 발표된 글로벌 임상 3상 REAL4 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 여기서 비교약제로 사용된 소마트로핀과의 직접 비교 결과, 양 치료군에서는 키가 자라는 성장속도에 유의미한 차이가 관찰되지 않았다.
실제로 추적관찰 52주 동안 매일 소마트로핀을 투약한 소아 및 청소년층에선 11.7cm/년으로, 주1회 소마파시탄 치료군 11.2cm/년과는 유의한 차이가 없었다.
안전성이나 내약성 측면에서도 합격점을 받았다. REAL4 연구 결과, 소마파시탄 투약 환자의 5% 이상에서는 비인두염 및 두통, 발열, 사지 통증, 주사 부위 이상반응 등이 보고됐다. 이는 소마트로핀 투약군과 비슷한 수준으로 분석됐다.
다만, 소마파시탄은 알레르기 과민성 환자의 경우 처방 금기사항에 올랐다. 당뇨병성 망막질환 환자에서는 망막의 미세혈관에 손상을 줄 우려가 있으며, 급성 호흡기 장애 환자에서도 사망률 증가 등의 문제가 언급됐기 때문이다.
유럽집행위원회(EC)의 최종 시판허가 결정은 하반기에 나올 예정이며, 이르면 올해 말부터 본격적인 처방이 시작될 것으로 보인다. 현재 노보 노디스크는 3년 연장 임상시험에 돌입한 상황이다.
한편 성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 분비되는 호르몬 중 성장호르몬의 분비가 부족해 발생하는 질환이다. 어린이 3500명~1만 명 중 1명에 영향을 미치는 것으로 추산된다. 소아의 경우 성장속도가 평균 범위에 들지 못하며, 성인에서도 뇌하수체 기능저하일 경우 나타날 수 있다.
소마트로핀 성분 성장호르몬제의 국내 매출은 최근 5년 동안 두 자릿수 성장세를 이어가고 있다. 지난해 매출이 2380억원을 넘기면서 전년도보다 18% 가까이 증가했다.
의약품시장조사 기관 아이큐비아 집계에 따르면, 지난해 주요 7개 제약사 소마트로핀 주사제 매출은 총 2386억원으로 2020년의 2029억원에 비해 17.6%가 늘어났다. 최근 5년간 연평균 성장률도 17.2% 증가한 것이다.
국내 시장에서는 LG화학 '유트로핀' 제품군을 필두로 동아ST '그로트로핀투', 한국화이자제약 '지노트로핀', 한국머크 '싸이젠', 노보 노디스크 '노디트로핀 노디플렉스', 싸이젠코리아 '싸이트로핀에이', 한국페링제약 '조맥톤' 등이 매출 경쟁을 벌이는 상황이다.