6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 면역항암제 젬퍼리의 자궁내막암 적응증 허가와 관련해 가속 승인(accelerated approval) 상태를 정식 승인(full approval)으로 최종 전환했다.
앞서 젬퍼리는 2021년 4월 FDA의 가속승인제도를 통해 dMMR(mismatch repair-deficient) 재발성 또는 진행성 자궁내막암 치료제로 첫 허가를 받았다.
이번 허가는 최근 제출한 젬퍼리의 장기 추적관찰 결과를 근거로 이뤄졌다. 여기서 젬퍼리를 투약한 환자의 45%가 치료적 반응을 나타냈으며, 15.6%가 완전반응(complete response)을 달성한 것으로 보고됐다. 반응기간의 중앙값은 28개월이었다.
한편 젬퍼리는 면역 T세포에서 발현하는 PD-1 단백질과 결합해 암 세포 표면에서 PD-1과 PD-L1 또는 PD-L2 수용체의 결합을 차단하고 면역세포의 활성을 유도하는 작용기전을 가졌다.
자궁내막암 외에도 올해 1월에는 dMMR/MSI-H 국소 진행성 직장암 치료에 대해 패스트트랙 개발 의약품으로 지정을 받았으며, 국내에서도 추가 적응증 확대를 위한 임상연구를 진행 중인 상황이다.
해당 임상은 치료를 받지 않은 3기 dMMR/MSI-H 유전자 변이형의 절제 가능한 대장암 관련 결장암 환자를 대상으로 수술 전후 도스탈리맙 단일요법을 표준치료와 비교하게 된다.
글로벌 3상 임상에는 전 세계 711명의 환자를 대상으로 2030년 12월 25일까지 연구가 진행된다. 국내에서는 세브란스병원 및 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 분당차병원, 칠곡경북대병원 6곳에서 임상이 실시된다.