폐색성 비대성 심근병증에 최초 경구용 치료 옵션인 ‘캄지오스(성분명 마바캄텐)’의 글로벌 허가 작업에 본격 시동이 걸린다.
최근 영국 국립보건임상연구원(National Institute for Health and Care Excellence, NICE)이 발행한 가이드라인에서 캄지오스가 해당 희귀질환의 표준치료 전략에 병용 옵션으로 새롭게 권고된 것으로 나타났다.
캄지오스는 아직 영국 의약품규제당국(MHRA)으로부터 정식 시판허가를 받지 않은 상황으로, 이번 NICE 가이드라인에서는 "승인이 내려질 때까지 약물의 가격은 상업적 비밀로 유지된다"고 밝혔다. 현재 BMS는 영국의 보험 등재와 관련해 비밀 상업 계약에 동의했으며, 승인 이후 할인된 가격으로 약물을 공급할 계획으로 알려졌다.
캄지오스는 2020년 다국적 제약기업 BMS가 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러에 인수하면서 확보한 신약 파이프라인이다. 주요 임상 결과, 1일 1회 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과가 확인됐다.
작용기전을 살펴보면, 폐색성 비대성 심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제시키는 최초이자 유일한 치료제로 평가된다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선시킬 수 있다.
국내에서도 지난 달 24일 식품의약품안전처로부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료제로 허가를 받았다. 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상 결과 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다.
한편 폐색성 비대성 심근병증은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다.
지금까지의 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다. 베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 장기적인 개선 효과를 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.