뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 캐나다 연방 보건부(Health Canada)로부터 AAV 벡터 기반 유전자치료제 'NG101'의 임상 1/2a상 시험 승인을 받았다고 2일 밝혔다.
승인받은 임상시험은 1상 및 2a상으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구이다. 회사는 이번 임상시험 승인을 통해 향후 미국을 포함한 북미지역으로 시장을 확대해 나갈 예정이다.
NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로서, 자체 개발한 고효율 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용해 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타내고 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 치료 효과가 나타났다는 것이 회사측의 설명이다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다.
기존 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타겟으로 한 항체 치료제가 주로 활용되며 글로벌 시장 규모는 2021년 98억 달러에 이른다. (Grand View Research, 2022). 하지만 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속적으로 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 미충족 수요(medical unmet needs)가 있었다.
뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술은 유전자 발현을 최적화해 안구에서의 치료단백질의 발현량을 증가시키도록 설계된 유전자 치료 플랫폼 기술이다. 이 플랫폼 기술은 향후 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 적용될 계획이다.
뉴라클제네틱스는 지난 2020년 이연제약과 총 100억 원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결하고 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축한 바 있다.
