두 가지 혈액암종을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)에 추가 적응증 신청을 완료한 상황이었지만, 최근 주요 임상 결과를 분석한 결과 치료에 따른 유의한 혜택이 없는 것으로 확인됐기 때문이다.
공동개발사인 애브비와 얀센은 브루톤티로신키나아제(BTK) 억제 기전을 가진 항암제 임브루비카의 적응증 확대 신청을 취소한다고 지난 7일(현지시간) 밝혔다.
이번 적응증 취하에 포함된 암종은 두 가지다. 한 차례 이상 치료 경험이 있는 외투세포 림프종(MCL) 또는 전신 항암요법을 필요로 하고 항CD20기반 치료제를 한 차례 이상 사용한 변연부 림프종(MZL)이 대상이 됐다.
MCL과 MZL는 희귀 혈액암으로 알려진 비호지킨 림프종(NHL)의 일종으로, 초기에 발견해도 재발 비율이 높은 것으로 조사된다.
임브루비카는 두 가지 적응증과 관련해 2상임상 결과를 근거로 FDA에 가속승인을 획득했으나, 이후 이뤄진 확증임상 분석 결과 정식 승인에는 임상적 유용성이 부족하다는 의견을 받았다.
FDA 가속승인제도는 생명을 위협하거나 치료적 대안이 없는 희귀 중증 질환에 대해 심사기간을 줄여 빠르게 허가를 받도록 지원해주는 제도이다.
회사 측은 "기존에 승인을 획득한 임브루비카의 다른 적응증에는 영향이 없다"면서 "임상적인 이점을 확인하기 위한 연구는 계속할 계획"이라고 설명했다.
한편 BTK 억제제는 면역 B세포에 위치한 특정 수용체(BCR)를 통해 세포 내 신호전달을 담당하는 사이토카인 물질인 BTK 단백질을 억제하는 작용기전을 가진다. 임브루비카는 하루 한 번 먹는 경구제로 현재 100여개 국가에서 시판허가를 획득했다.