젬백스앤카엘은 6일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다.
이번 임상시험은 서울대학교병원에서 운영 관리하는 서울특별시 보라매병원을 비롯해 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 삼성서울병원, 경희대학교병원에서 진행된다.
PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목의 근육이 경직돼 아래를 내려다보는 것이 어렵고, 쉽게 잘 넘어진다.
발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다. 이번에 PSP 치료제로 임상시험이 승인된 GV1001은 젬백스가 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출했던 치료제와 동일한 약물이다.
젬백스는 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상을 진행했다고 설명했다. 실제로 동물실험 결과, GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다는 것이다.
GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약물로 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려진다. 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전의 약물인 GV1001은 알츠하이머병과 PSP 등 신경퇴행성 질환에서 뇌의 면역환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다.
임상시험 연구책임자인 서울대의대 신경과 이지영 교수(서울특별시 보라매병원)는 "PSP 환자 대상 최초 단계의 임상시험이기 때문에, 이번 임상시험은 먼 길을 가는 단지 시작에 불과하며, 초기 2상 임상시험의 목적인 GV1001의 안전성 및 개발 가능성을 확인하는 것에 충실하겠다"고 말했다.
젬백스는 "알츠하이머병 2상 임상시험에 이어, PSP 2상 임상시험까지 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획이다"고 밝혔다.
