유전자 운반체인 벡터를 통해 환자의 세포로 치료 유전자를 주입시킨다. 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료 효과가 있는 유전자를 염색체에 도입하는 식이다.
유전자는 부모에서 자식에게 전달되는 모든 유전 정보를 가지고 있다. 체내 세포를 구성하는 단백질 생산을 지시한다. 유전자 이상이 생기면 비정상 단백질을 만들기 때문에 정상 단백질의 기능을 하지 못해 질병으로 이어진다.
유전자 치료는 유전자 이상과 유전질환을 교정하는 치료방법이다. 인위적으로 가공한 치료 유전자를 환자에게 투여해 질병을 치료하거나 예방히게 된다.
암이나 심혈관계 질환, 안질환·근육질환 등 유전질환, 뇌신경계 질환, 후천성 면역결핍증 등 기존 치료방법으로 치료에 한계가 있는 난치병을 치료하기 위해 개발되고 있다. 국내에서는 유전질환인 척수성 근위축증(SMA), 혈액암인 B세포 급성림프구성 백혈병 등의 치료에 유전자 치료제가 사용되고 있다.
