플랫폼 기술은 신약개발 과정에서 여러 물질을 적용해 다양한 후보물질을 찾아낼 수 있는 기반 기술을 의미한다. 플랫폼 기술을 보유하고 있으면, 신약 개발에 실패해도 또 다른 신약개발에 착수할 수 있어 리스크가 적다는 장점이 있다.
신약 플랫폼 기술은 많은 비용이 소요되는 임상 단계 및 전임상 단계에서의 실패율을 줄이기 위해 후보물질 발굴단계에서 물성(물질의 전기적·자기적·광학적·역학적 성질)과 독성(독이 있는 성분), 약동력학(약물이 개체에 미치는 영향과 몸안에서 대사되는 과정 연구), 화학설계(화학적 공정을 거친 설계) 등을 통해 신약 가능성이 높은 후보물질을 찾아내는 역할을 수행한다.
이에 따라 제약바이오기업들은 신약개발 초기단계부터 약효와 독성을 검증하고 전임상 및 임상단계 실패율을 낮추기 위해 신약 플랫폼 기술 확보에 적극 나서고 있다.
국내 제약바이오기업이 확보한 대표적인 신약 플랫폼 기술은 한미약품이 지난 2004년 개발한 '랩스커버리((LAPSCOVERY™, Long Acting Protein/Peptide Discovery Platform Technology)'다.
단백질 의약품은 인체에 투여되었을 때 반감기가 짧아 자주 투여를 해야 하는 불편함이 있지만 랩스커버리는 단백질 의약품의 반감기를 늘려주는 플랫폼 기술이다. 투여 횟수와 투여량을 감소시켜 부작용은 줄이고 효능은 개선하는 기반 기술이다.
랩스커버리가 적용된 신약 파이프라인은 호중구 치료 신약 ‘롤론티스’, 비만 치료제 ‘듀얼 아고니스트', 당뇨병 치료 후보물질 'Exd4 analog' , NASH(비알코올성 지방간염) 치료 후보물질 '트리플 아고니스트(LAPS Triple Agonist)', 급성골수성백혈병 치료 신약 후보물질 'HM43239', 단장증후군 치료 후보물질 'GLP-2 Analog(HM15912)'등이 있다. 이중 롤론티스는 지난 9월 9일 미국 FDA로부터 시판 허가 승인을 획득했다. 미국 스펙트럼에 기술 이전한 폐암 신약 '포지오티닙'은 오는 24일 미국 FDA에서 신속허가 여부를 결정할 계획이다.
종근당은 2012년 바이오시밀러 자체 플랫폼 기술을 구축했다. 이 기술을 적용해 2019년 2세대 빈혈치료제 바이오시밀러 '네습벨'을 출시했고, 올해 10월에는 황반병성치료제 바이오시밀러 '루센비에스' 품목 허가를 받았다.
또 종근당은 자체 개발한 신약 플랫폼 기술 'HDAC6(Histone deacetylase 6 저해)'를 기반으로 다양한 신약개발을 추진하고 있다. HDAC6 플랫폼 기술은 염증 성장 촉진 단백질의 아세틸레이션을 억제하는 총 4개 집단의 19개 구성 효소 중 HDAC6만 선택적으로 억제하는 기술이다.
종근당은 샤르코-마리-투스, 헌팅턴증후군, 알츠하이머, 혈액암, 자가면역질환 등에 HDAC6 플랫폼 기술을 적용한 신약을 개발 중이다. 샤르코-마리-투스병 치료제 'CKD-510은 프랑스 1상을 마무리하고 미국 2상 진입을 앞두고 있다.
JW중외제약은 2010년대에 바이오 인포매틱스(생물정보학) 기반의 빅데이터 플랫폼인 ‘클로버’와 ‘주얼리’를 구축하고 신약 개발에 활용하고 있다. 빅데이터를 활용해 개발한 신약 후보 물질은 아토피 피부염 치료제 ‘JW1601’과 통풍 치료제 ‘URC102’ 등이 있다.
SK바이오팜은 지난 2018년 자체 인공지능 기반 약물설계 플랫폼을 개발 'AIDD'를 개발했다. AIDD는 신약후보물질(파이프라인)이 몸속에서 어떻게 흡수·분포되고 어떤 경로로 배설되는지, 독성이 있는지 등을 예측할 수 있다. 이를 통해 후보물질의 작용 방식과 속성을 파악하고 새 화합물을 설계한다. 약물 특성을 예측하는 시스템은 기존에도 있었지만 새 화합물을 설계하는 건 AIDD가 국내에서 처음이라고 SK바이오팜은 설명했다.
자체 신약개발 플랫폼 구축이 어려운 제약바이오 기업들은 AI기반 신약개발 플랫폼 기업들과 제휴 또는 협약을 맺고 신약개발에 본격화하고 있다.
한편, 과학기술정보통신부는 AI 플랫폼을 개발하거나 AI 신약개발 기업과 협력하고 있는 국내 30여개 기업을 위해 인공지능 신약개발 모형 개발을 지원하고, 그 결과물을 공개하는 인공지능(AI) 신약개발 공공 포털(www.kaidd.re.kr)을 운영하고 있다.
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