사노피 한국법인은 듀피젠트® 프리필드주(Dupixent®, 성분명: 두필루맙, 유전자재조합)가 식품의약품안전처로부터 만6개월부터 만5세 영유아의 조절되지 않는 중등도-중증 아토피피부염 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 8일 밝혔다.
식품의약품안전처는 듀피젠트® 아토피피부염 치료 적응증을 만6개월 이상의 영유아에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도-중증 아토피피부염 치료까지 확대했다. 이로써 듀피젠트®는 미국에 이어 전세계 2번째로 국내에서 성인, 청소년, 소아 및 만6개월 이상의 영유아까지 더욱 폭넓은 연령대의 중등도-중증 아토피피부염 적응증을 보유한 최초의 생물의약품이 됐다.
아토피피부염의 85-90%는 만5세 미만에서 증상이 나타나고 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발될 수 있다. 그러나 만5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다.
이번 적응증 확대는 LIBERTY AD PRESCHOOL 무작위, 이중맹검, 위약대조 3상 임상 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 임상 연구는 만6개월에서 만5세의 국소치료제로 적절히 조절되지 않는 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트®의 유효성과 안전성을 평가했다.
듀피젠트®는 임상 연구를 통해 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트®와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다.(P<0.0001) 또 16주차에 2차 유효성 평가변수인 EASI-75를 달성한 환자 비율은 듀피젠트®와 TCS 병용투여군에서 53%로 위약군 11% 대비 유의하게 높았다.(P<0.0001)
트®와 TCS 병용 투여군에서 최대 가려움증 NRS(Worst Scratch and Itch Numerical Rating Scale) 점수가 위약군 2.2% 대비 49.4% 개선돼 아토피피부염의 대표적인 증상인 가려움증을 유의하게 개선했다.(P<0.0001)
듀피젠트®는 또한 영유아 환자의 삶의 질과 주관적 증상까지도 개선하는 것으로 나타났다. 듀피젠트®와 TCS 병용 투여군에서 투여 16주차에 소아 피부 삶의 질 지수(CDLQI, Children’s Dermatology Life Quality Index)는 위약군 2.5점 대비 10점 개선해 유의한 차이를 보였다.(P<0.0001) 또한 환자중심 평가지표인 환자중심습진평가(POEM, Patient-Oriented Eczema Measure)는 위약군 3.8점 대비 12.9점의 유의한 개선 효과를 보였다.(P<0.0001)
듀피젠트®는 안전성 측면에서 만6개월부터 만5세 영유아 환자를 대상으로도 만6세 이상 소아, 청소년, 성인 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구에서 확인된 안전성 프로파일과 일관된 결과를 보였다. 듀피젠트® 투여군에서 치료와 관련해 중대한 이상반응이나 치료 중단 사례는 없었으며, 영유아 환자에게만 확인되는 새로운 이상반응은 보고되지 않았다.
