리드 파이프라인인 ICM-203은 아데노부속바이러스(AAV)에 치료 유전자를 탑재한 유전자치료제다. 무릎 관절강에 주사해 연골 생성을 촉진하고 활막 염증을 억제함으로써 골관절염 근본치료제 DMOAD(Disease Modifying OsteoArthritis Drug) 후보물질이다.
국내 개발된 AAV 유전자치료제로서는 최초로 지난 3월 호주에서 환자를 대상으로 임상 투여가 개시됐으며, 현재까지 특별한 부작용에 대한 보고 없이 순조롭게 투약이 진행되고 있다고 회사측은 설명했다.
이번 IND 승인은 지난 9월 15일 IND 패키지를 제출한 이후, 임상 프로토콜에 대한 일부 보완 요청을 제외하고 회사가 제출한 전임상 효능·독성 및 AAV 벡터 임상시료 생산공정 부분의 자료들에 대해 FDA가 수정요청 없이 그대로 승인했다.
아이씨엠 김대원 대표는 “이번 승인은 FDA가 ICM-203의 중대형 동물에서의 골관절염 치료효능을 공식적으로 인정했다는 큰 의미가 있다”며 “AAV 벡터 임상약 생산에 필요한 고난이도 기술력을 보유하고 있음을 FDA가 확인해 준 것”이라고 말했다.
