치료목적 사용승인 제도는 식약처 승인 하에 생명이 위급한 중증 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상시험 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허락해주는 제도이다.
사용승인 받은 치료제는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제 'VT-Tri(1)-A'(파이프라인명)다. 급성골수성백혈병(AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다.
급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이며, 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다.
바이젠셀은 이러한 난치성 미충족 의료 수요를 해결하고자 2007년부터 2013년까지 실시한 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상에서 ▲무재발생존율 71% ▲5년 재발율 0% 결과로 안전성과 효능을 입증했다.
이후 백혈병 항원특이살해 T세포 치료제의 공격성을 개선해 단일 항원 WT1뿐 아니라 급성골수성백혈병 암세포가 가지고 있는 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT) 표적을 동시에 공격하도록 만든 차세대 T세포 치료제인 VT-Tri(1)-A를 개발해 임상 연구를 진행 중이다.
