바이오신약 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용된 한미약품의 신약 후보물질 3품목이 지난 1년 간 잇따라 미국 FDA 패스트트랙으로 지정됐다. FDA는 심각하거나 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약을 면밀한 심사해 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면 패스트트랙으로 지정한다.
2004년 랩스커버리 기술을 첫 개발한 한미약품은 당뇨, 비만, 호중구감소증 등 다양한 적응증의 바이오신약 후보물질을 확보했다. 랩스커버리(LAPSCOVERY™, Long Acting Protein/Peptide Discovery Platform Technology)는 바이오 의약품의 반감기를 늘려주는 플랫폼 기술로 투여 횟수와 투여량을 줄여 부작용은 줄이고 효능은 개선한다.
한미약품에 따르면 단장증후군 치료제로 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)가 FDA로부터 지난해 4월 7일 패스트트랙으로 지정됐다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다.
또 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 신약 후보물질 HM43239은 지난 5월 4일 패스트트랙으로 지정됐다. HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 1/2단계에서 HM43239는 다양한 재발 또는 불응성 AML 환자에서 완전관해(CR, complete response) 반응이 나타났고, 기존에 승인된 FLT3 저해제를 투여받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 효과가 확인됐다고 회사 측은 설명했다.
NASH(비알코올성 지방간염) 치료 혁신신약 후보물질 랩스 트리플 아고니스트(LAPS Triple Agonist)는 지난달 16일 패스트트랙으로 지정됐다. 랩스 트리플 아고니스트(HM15211)는 단일 타깃 경구 치료제의 한계를 극복할 수 있는 삼중(Glucagon/GIP/GLP-1) 작용제다. 구성 성분 중 하나인 글루카곤은 직접적으로 지방간을 줄이고 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP를 동시에 활성화해 지방간과 염증, 섬유화를 동시에 타깃한다.
FDA 패스트트랙으로 지정되면 'Rolling Review(시판 허가 신청 시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 및 검토)'라는 혜택이 부여되며, FDA와 '우선심사(Priority Review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간을 10개월에서 6개월로 단축)' 협의를 할 수 있다. 이 때문에 업계에서는 패스트트랙 지정은 '신약 허가 예약'으로 해석하기도 한다.
