유전자 가위 기술 전문가들이 3세대 '크리스퍼 카스나인(CRISPR Cas9)'을 최고의 기술로 꼽았다. 미래에는 베이스에디팅(염기교체) 등 다른 기술들이 확장되겠지만, 현재는 카스나인이 인체 치료제로서 임상시험 단계 진입도 가능해져 증명된 기술이라고 판단했다.
유전자 가위 기술은 기존 유전체 교정 기술들에 비해 획기적이어서 노벨상을 받았다. 툴젠은 유전자 가위 원천기술을 보유하고 있는 아시아 유일 업체이다
김영호 툴젠 대표이사는 5일 '바이오플러스-인터펙스 코리아' 기술세션에 참석해 사업전략 및 기술에 대해 설명했다. 툴젠은 1999년 설립된 바이오벤처로, 유전체교정 원천기술인 징크핑거 뉴클레이즈, 탈렌, 크리스퍼 등 원천특허를 출원했다. 최근에는 농업부문 등 다양한 분야로 사업 영역을 확장하고 있다.
김영호 대표는 "툴젠은 자체 지적재산권(IP)를 보유하고 모든 분야에 사업을 확장하고 있다"면서 "18개 회사에 아웃 라이센싱을 했고 최근에도 회사들과 접촉하고 있다"고 설명했다. 이어 "기존 IP에 머무르지 않고 보다 적극적으로 카스나인을 전 세계에 제시하고 싶다"며 "스나이퍼카스나인도 그 중에 하나"라고 말했다. 스나이퍼 카스나인은 툴젠이 자체 개발한 신규 유전자 가위다.
김 대표는 또 "인체 치료제는 가능한 조기에 라이센싱아웃(기술이전)하고자 하는데, 글로벌 바이오텍 회사나 치료제 회사에 기술 이전을 해서 자금을 마련하면 또 다른 연구에 R&D 비용으로 사용하는 선순환을 목표하고 있다"고 말했다.
툴젠은 다음 세대 유전자 치료제 CAR-T가 유전체 내에서 암세포 재발을 막는다는 결과를 얻었다. 올해 안이나 내년 초 임상을 하는 걸 계획하고 있다. 농업 부문에서는 유전자 편집 대두나 감자에 대한 협업을 늘리고 있다. 해외 기업과도 가축업, 농업 분야 협업에 속도를 낼 전망이다.
이날 세션에는 리투아니아 기업인 캐스자임(Caszyme) 모니카폴 대표가 참석했다. 캐스자임은 크리스퍼 적용을 위한 연구를 하고, 새로운 카스 단백질 탐색, 새로운 크리스퍼 기바나 분자 도구의 개발 등을 진행하고 있다.
모니카폴 대표는 "유전자 편집 기술은 모든 분야에 적용 가능하다. 미생물 진단 기기나 치료제 응용, 식물 분야 등에도 응용이 가능한 기술"이라고 설명했다. 또한 "기후변화나 식품에도 적용되고 있는데 멸종 위기종 보호, 식품 개발, 질환 치료제 개발이 가능하다. 코로나처럼 감염 질환에 대해서도 크리스토퍼로 효과적 진단이 가능하다"고 했다.
캐스자인도 비즈니스 모델로 라이센싱 아웃을 꼽았다. 또 고객사와 연구 파트너십을 강조하며 장기적인 공동 프로젝트 추진이 중요하다는 점을 언급했다.
이들은 크리스퍼카스나인이 이중나선 쪼갬 등의 과제는 있지만, 빠르게 발전하고 임상에 진입했기 때문에 현재까지 최고 기술로 평가했다. 다른 기술로는 코로나를 경험하면서 LNP(지질나노입자) 기술의 발전을 강조했다. 코로나 백신이 이 기술을 기반으로 개발되었기 때문에 다양한 전달 체계가 동시에 발전하는 것이 중요하다는 것이다.
