국내 바이오 벤처기업 아리바이오가 지난 9일부터 12일까지 미국 보스턴에서 개최된 2021 알츠하이머 임상학회(CTAD)에서 세계 최초 ‘경구용 치매치료제’ 개발 성공을 눈앞에 뒀다고 발표했다.
경구용 알츠하이이머병 치료제인 ‘AR1001’의 임상 2상은 책임자인 워싱턴대 의대 신경과 그릴리(Greeley) 교수를 필두로 알츠하이머병 환자 210명 대상, 미국 21개 임상센터에서 총 12개월간 진행됐으며, 임상은 1차 임상 6개월, 2차 연장 시험 6개월로 나누어 진행됐다.
1년간 AR1001을 10mg 또는 30mg을 투여한 결과, 첫 6개월 임상시험과 유사하게 약물 관련 중대한 이상 반응이 발견되지 않았고, 발견된 이상 반응도 경미해 AR1001의 12개월 장기 안전성과 내약성을 확인했다.
1차 유효성 평가지표인 ADAS-Cog 13(인지기능 평가지표)은 10mg 투여군의 경우 임상시험 시작점과 비교해 1.17점, 30mg 투여군은 0.76점 감소했다. 이는 12개월 동안 위약군이 약 5.5점 악화하는 것을 고려해 볼 때 AR1001이 인지기능 악화 속도를 현저히 개선하는 것을 의미한다.
두 번째 1차 유효성 평가지표인 ADCS-CGIC(인지, 행동 및 기능평가)도 시작점과 비교해10mg 투여군은 0.13점, 30mg 투여군은 0.37점 저하됐으나 통계적으로는 유지되는 것으로 나타났다.
층화분석 결과 AR1001을 단독으로 복용했을 경우 30mg 투여에 의해 ADAS-Cog 13이 26주에 3.5점, 52주에 5.8점 향상됐다. 알츠하이머 진행 단계별로 볼 때 AR1001을 단독으로 복용한 경증도 환자군에서 10mg은 2.4점, 30mg은 8.7점으로 농도 의존적으로 향상돼 인지기능이 현저하게 좋아지는 결과를 보였다. 또한 다중요인 환자군의 경우 30mg 투여군에 의하여 9.2점 향상되었다.
2차 평가 지표인 NPI(신경정신행동검사), GDS(우울증상) 및 QoL(삶의질 평가)에서도 유사한 경향을 보이는 등 경증도 환자군과 AR1001 단독 투여군에서 더 좋은 효과를 나타냈다. 특히 우울증을 평가하는 GDS는 AR1001 단독 투여한 30mg 투여군에서 1.57점 개선돼 AR1001이 치매를 동반한 우울증에도 도움이 될 수 있을 것으로 예상된다.
아리바이오의 정재준 대표는 “임상 2상 결과는 12개월간의 미국 임상 2상을 통해 AR1001의 장기적인 안전성이 확보됐고, 기존 증상 완화제와 달리 알츠하이머병 진행 속도를 늦추고, 인지기능 유지 또는 향상 시키는 가능성을 보여줬다”며 “경구용 치매치료제 개발에 성공할 경우 세계 최초로 복용이 간편하고, 가격 측면 우위를 가지고 있어 대한민국 및 전 세계 치매 가족들에게 새로운 희망이 될 것”이라고 말했다.