GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다.
‘헌터라제ICV’는 GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. 기존 정맥주사(IV) 치료법은 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 한계가 있었다.
일본에서 진행된 임상에서 ‘헌터라제ICV’는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 ‘헤파란황산’을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다.
회사 측은 이와 더불어 ‘헌터라제ICV’가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병율(1만명 당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성’ 등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 다시 한 번 증명한 셈”이라며, “전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.