LIBERTY AD PRESCHOOL 임상 연구는 총 두 파트로 구성된 2/3상 연구로, 이중 3상 임상시험(파트 B)은 조절되지 않는 중등도-중증 아토피피부염인 생후 6개월에서 만5세 사이의 환자 162명을 대상으로 한 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구다. 현재 표준치료요법인 저용량 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical corticosteroids)와 두필루맙을 병용 투여했을 때 TCS 단독요법 대비 치료 효과를 평가했다.
해당 연구 16주차 결과, 두필루맙은 TCS 병용 시 TCS 단독요법 대비 질환 중증도와 피부 병변 및 건강 관련 삶의 질 척도를 모두 개선했다. 1차 유효성 평가변수인 임상반응종합평가(IGA, Investigator’s Global Assessment) 점수 0점(병변 없음) 또는 1점(병변이 거의 없음)에 도달한 환자 비율은 두필루맙 투여군에서 28%, 위약군에서 4%였다.(p=<0.0001)
미국 외 지역에서 공동 1차 유효성 평가변수인 습진중증도평가지수(EASI, Eczema Severity Index)가 75% 이상 개선된 환자 비율(EASI-75)은 두필루맙 투여군에서 53%, 위약군에서 11%였다.(P=<0.0001) 또한 환자의 수면, 피부 통증, 건강 관련 삶의 질 뿐만 아니라 보호자의 삶의 질도 유의하게 개선된 것을 확인했다.
안전성 평가 결과 또한 이전의 두필루맙 임상 연구와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다. 이러한 안전성 연구 결과는 현재까지 3,500여 명의 소아, 청소년 및 성인 아토피피부염 환자들이 참여한 최대 규모의 3상 임상시험인 LIBERTY AD 임상 프로그램의 광범위한 데이터를 강화했다.
두필루맙은 해당 연령대 중등도-중증 아토피피부염 환자군에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물의약품이다. 뿐만 아니라 만6세 이상 소아, 청소년 및 성인에서 국소치료제로 조절되지 않는 중등도-중증 아토피 피부염 환자에게 허가된 유일한 생물의약품이다.(2021년 9월 기준)
사노피 글로벌 연구개발 책임자인 존 리드(John Reed) 박사는 “현재 해당 환자군의 표준 요법인 TCS 와 기타 면역억제제 요법은 연약한 피부에 손상을 줄 수 있으며 장기 사용시 성장에도 영향을 미칠 가능성이 있다. 소아 및 유아의 치료 옵션을 고려할 때 의사와 부모 모두 안전성을 최우선사항으로 두는 만큼, 두필루맙이 면역 체계를 광범위하게 억제하지 않고 아토피피부염의 징후 및 증상을 해결할 수 있음을 보여줘 고무적인 결과라고 생각한다”고 덧붙였다.
한편, 만5세 이하의 중등도-중증 아토피 피부염 소아 환자를 대상으로 두필루맙을 사용하는 임상 연구는 현재도 진행 중이며, 해당 환자군을 대상으로 한 두필루맙의 안전성 및 효과는 아직 그 어느 규제 당국에 의해서도 완전히 평가되지 않았다.