미럼은 마라릭시뱃의 알라질 증후군(ALGS)과 진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC), 담도 폐쇄증(BA) 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중이다. 세계적으로 알라질 증후군과 담도 폐쇄증 적응증과 관련해 간이식 이외에 허가된 치료제는 없다.
지난 2019년, 마라릭시뱃은 미국 FDA로부터 1세 이상 ALGS 환자의 소양증에 대한 혁신치료제 지정을 받아 올해 1월 품목 허가를 신청했다. PFIC type2 적응증에 대해서도 유럽에서 품목 허가 절차를 진행중이며, BA 적응증과 관련해 글로벌 임상 2상을 진행중이다.
미럼 파마슈티컬스와의 계약을 통해 GC녹십자는 마라릭시뱃 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하게 됐다. GC녹십자는 내년 ALGS를 시작으로 세 가지 적응증에 대한 국내 승인이 순차적으로 이뤄질 것으로 예상하고 있다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며, “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제가 조속히 상용화될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
