앱스틸라는 최초이자 유일하게 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 본 빌레브란트 인자(VWF)와의 결합력을 높여 체내에서 안정적으로 작용하는 시간을 연장시킴으로써 출혈 관리 효과가 장기간 지속된다.
앱스틸라는 전장 유전자재조합 혈액응고8인자 단백질(full-length rFVIII)보다 반감기·곡선하면적(AUC)·청소율(Cl) 등의 약물동력학적 지표를 모두 개선했다. 앱스틸라의 응고인자 최저치가 1% 이상 유지하는 기간은 4일 이상에 달한다.
앱스틸라는 미국 FDA, EU 집행위원회 허가를 받고 현재 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에서 광범위하게 사용되며 주 2회 투여로 높은 수준의 출혈 억제 효과를 입증하고 있다.
이번 보험급여 적용으로 앱스틸라는 외래환자 기준 1회 투여용량 20~25IU/kg, 중등도 이상 출혈일 경우 최대 30IU/kg까지 투여 받을 수 있다. 투여횟수는 첫 내원 시 4회분, 두번째 내원 시 3회분(중증 4회분)까지 인정하여, 매 4주 총 7회분(중증 8회분)까지 인정된다. 상한금액은 IU당 625원이다.
씨에스엘베링 코리아 손지영 대표는 “혈우병 분야를 선도하고 있는 씨에스엘베링이 앱스틸라를 통해 국내 첫 보험급여 적용 소식을 알리며, A형 혈우병 환자들의 치료 접근성을 향상시키게 되어 기쁘게 생각한다”며 “이번 급여적용으로 국내 A형 혈우병 환자들에게 체내 작용시간을 연장한 앱스틸라 치료기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 소감을 전했다.