고려대학교 의과대학 신경외과학교실 강신혁(안암병원 신경외과), 정규하 교수(구로병원 신경외과) 연구팀은 그간 임상현장에서 낮은 치료효과를 보이는 기존 뇌종양 항암제의 한계를 극복하고자 신약 재창출에 관심을 갖고 연구를 진행했다.
신약 재창출은 임상에서 사용되고 있는 약물 중 새로운 적응증을 탐색하고 그 효능을 발굴하는 과정으로 기존 신약개발에 드는 시간과 비용을 단축시키며 안정성이 확보돼 있다는 강점이 있다.
뇌종양에 있어 신약 재창출의 가장 큰 문제점은 뇌의 구조적 특징인 혈액뇌장벽 통과인데, 연구팀은 현재 임상에서 사용되고 있는 약물 중 항 정신성 약물인 펜플루리돌(Penfluridol)이 환자들에게 안전하게 치료가 가능한 용량에서 항암효과가 뛰어나다는 사실을 검증했다.
또한, 현재 뇌종양 1차 치료제로 사용하고 있는 테모졸로마이드(Temozolomide)에 펜플루리돌을 병용 치료 할 경우 테모졸로마이드 단독치료법보다 종양억제 및 생존율 증가에 우월하다는 사실을 입증해 악성 뇌종양의 특징인 약물저항성을 극복할 수 있는 돌파구를 제시했다.
특히 이번 연구는 보다 더 생체 환경에 가까운 3차원 구조상태에서 그 효능을 검증했으며, 나아가 동물 모델을 이용해 재확인으로써 임상적 이행연구 가능성에 대한 신뢰성을 확보했다는 데 큰 의미가 있다.
이번 연구 결과는 저명한 국제학술지 ‘Cancers(IF= 6.162)’에 2019 년 9월 5일 ‘Repurposing Penfluridol in Combinaion with Temozolomide for Treatment of Glioblastoma’ 라는 제목으로 게재됐으며, 2020년 9월 5일 개최된 대한신경종양학회 학술대회에서 학술상을 수상했다.