한국다케다제약은 난소암 치료제 제줄라(성분명: 니라파립)가 3일 식품의약품안전처로부터 1차 백금기반 항암화학요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 적응증을 추가했다고 밝혔다.
이번 적응증을 확대한 제줄라는 최초로 BRCA 변이 여부와 상관없이 사용할 수 있는 PARP 억제제다.
기존 적응증인 △2차 이상의 백금기반 항암화학요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 △이전에 3차 이상의 항암화학요법을 투여 받은 적이 있는 BRCA 변이(백금 민감성 여부에 무관) 또는 백금 민감성 상동재조합결핍(HRd) 양성인 재발성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 성인 환자 포함)의 단독 치료 요법과 더해져 1차부터 4차 이상 난소암 치료의 모든 단계에서 허가받은 국내 첫 PARP억제제가 됐다.
제줄라의 적응증 확대는 1차 백금기반 항암화학요법에 완전 또는 부분반응을 보인 난소암 성인 환자 733명을 대상으로 진행된 PRIMA 임상 연구를 근거로 이루어졌다. 1차 유효성 평가 변수는 독립중앙심사위원회(BICR)가 평가한 무진행생존기간이었으며, 상동재조합결핍 환자군과 전체 환자군을 순차적으로 평가했다.
임상 연구 결과, 제줄라는 상동재조합결핍 환자군에서 위약 대비 2배 이상 긴 21.9개월의 무진행생존기간 중앙값을 나타내며 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 57% 감소시켰다. 더불어 전체 환자군에서 확인한 무진행생존기간 중앙값은 제줄라 13.8개월, 위약 8.2개월로, 위약 대비 약 1.5배 이상 연장된 값을 보이면서 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 38% 감소시킨 것으로 나타났다.
안전성 프로파일의 경우 가장 흔한 이상반응은 빈혈, 혈소판감소증, 오심 등이었으며, 체중 및/또는 혈소판 수치에 따른 개별 투여 용량에 따라 혈액학적 이상반응의 감소가 관찰됐다. 환자가 보고한 결과를 분석했을 때, 제줄라 투여군은 위약 투여군과 유사한 삶의 질을 유지하는 것으로 확인됐다.
김승철 대한부인종양학회장은 "치료 옵션이 제한적이던 난소암 환경에서 혁신적인 약제로 등장한 제줄라는 BRCA 변이 혹은 HRd 여부와 관계없이 새롭게 진단된 난소암 환자에서 임상적 효과를 확인했을 뿐만 아니라 1일 1회 복용이 가능해 복약 편의성 또한 개선한 PARP 억제제"라며 "이번 적응증 확대를 통해 이제는 난소암의 1차 치료 단계에서도 새로운 유지요법 옵션을 제시할 수 있게 돼 국내 환자들의 치료 선택의 폭도 더욱 다양해질 것"이라고 말했다.
