마비렛은 국내 최초이자 유일한 8주 치료 가능 범유전자형(1~6형) 만성 C형간염 치료제다. 올 7월 유럽연합(EU) (유전자형 1,2,4,5,6형)과 9월 미국식품의약국(FDA)의 대상성 간경변증을 동반한 치료 경험 없는 모든 유전자형(1~6형) 환자 치료기간을 8주 단축 허가에 이어, 국내에서도 간경변증 동반 치료 경험없는 환자 대상 기존 12주에서 8주로 치료 기간 단축을 허가 받았다. 다만, 유전자형 3형에 대해서는 추후 별도로 허가 취득 절차를 밟을 계획이다.
이번 치료기간 단축 허가 확대는 만성 C형간염 치료 경험이 없는 유전자형 1,2,4,5,6형 환자가 대상성 간경변증을 동반하는 경우 마비렛으로 8주 치료의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 3b상 임상시험인 EXPEDITION-8 (3형 제외) 연구 결과를 근거로 한다.
연구 결과 전체 환자의 98.2%가 C형간염 완치를 뜻하는 치료 성공률인 치료 후 12주차 지속바이러스반응(SVR12)에 도달했다. 치료 환자 280명의 연령 중앙값은 60세로, 유전자형은 1형(82.5%), 2형(9.3%), 4형(4.6%), 5형(0.4%), 6형(3.2%) 순으로 나타났다. 바이러스학적 실패 등 이상 반응으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다.
연구 내용 중 식품의약품안전처 허가의 근간이 된 제 1코호트(유전자형1,2,4,5,6형) 데이터는 미국간학회가 작년에 주최한 간 학술대회(The Liver Meeting)에서 발표된 바 있다.
청소년 환자 대상 적응증 확대는 만 12세 이상에서 18세 미만 청소년 환자에서 8주 또는 16주 동안 마비렛으로 치료 후 안전성과 유효성을 평가한 라벨 공개 임상인 DORA(Part1) 연구 결과를 근거로 했다. 연구 결과 치료 성공률(SVR12)이 100%로 나타나 청소년 환자군에서도 마비렛의 치료 효과를 입증했다.
고려대학교 구로병원 소화기내과 김지훈 교수는 "지난해 마비렛의 출시로 C형간염 바이러스 유전자형에 관계없이, 8주 치료가 보편화됐는데, 간경변증을 동반한 환자에서도 12주에서 8주로 치료 기간이 단축되어 허가되면서 간경변증 유무와 관계 없이 치료 경험이 없는 모든 유전자형 (3형 제외)의 환자에게 8주의 신속한 치료가 가능하게 됐다"며 "세계보건기구(WHO)가 2030년까지 전 세계 C형간염 퇴치를 위한 국가적 계획과 시행을 촉구하고 있는 가운데, 청소년 치료 접근성 확대와 함께 보다 많은 환자군에게 신속한 치료가 가능해진 것은 국내 C형 간염 퇴치에도 큰 도움이 되리라 생각한다”고 말했다.
한국애브비 의학부 원용균 부장은 "마비렛은 이번 허가사항 확대로 만 12세 이상 청소년 환자에게도 범유전자형 치료제의 옵션 선택이 가능해졌으며, 그간 12주의 치료가 불가피했던 치료 경험 없는 대상성 간경변증 동반 C형간염 환자군의 치료 기간도 4주 단축해 범유전자형 8주 치료의 지평을 넓혔다"며 "마비렛의 효과와 안전성 데이터를 기반으로 청소년과 간경변증 환자군 대상 치료 접근성은 확대하고, 더 많은 환자 대상 치료 기간은 8주로 단축해 국내 C형간염 치료 비용을 절감하며 신속한 치료가 가능해져 국내 C형간염 퇴치 목표 달성에도 도움이 될 것으로 기대한다"고 전했다.
