DEBRA는 미국 내 연구 자금 지원 및 EB에 대한 포괄적인 지원을 제공하는 유일한 비영리 단체이다. 미국에 거주하는 수포성 표피박리증 환자의 치료법 및 치료법을 찾기 위한 연구 자금을 지원한다.
리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 ‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호,세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약이다. 현재 임상 3상을 위한 오픈 스터디 (Open Study)를 진행 중이다. 이 오픈 스터디는 임상 설계 등의 검증을 통하여, 향후 진행할 임상 3상의 성공 가능성을 높이기 위한 임상시험으로 미국 내 전문 병원 5곳에서 진행되고 있다.
유양디앤유는 지난 6일 진행 중인 임상시험(Open Study)에서 환자의 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여하여 효과를 비교한 결과 완전한 상처 치유(Complete wound healing)의 효과가 확인되었다고 밝힌 바 있다.
리누스 테라퓨틱스 관계자는 “이번 DEBRA의 ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상을 통해 고통받는 수포성 표피박리증 환자의 치료에 대한 책임감을 가지게 되었다”며 “중증 희귀 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제의 퍼스트인클래스 개발을 목표로 하는 만큼 순조롭게 임상 3상의 시점을 준비하겠다”고 전했다.
