벤클렉스타는 국내 최초이자 유일한 경구용 B세포 림프종-2(BCL-2) 억제제로, 혈액 속 림프구가 현저하게 증가하는 만성 림프구성 백혈병에서 세포자멸사를 저해하는 BCL-2 단백질의 과도한 발현을 억제한다. BCL-2 단백질에 선택적으로 결합해 그 기능을 억제하여 세포자멸사를 유도함으로써 암세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 치료제다.
2016년 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신의약품으로 지정됐으며, 미국과 유럽 등 총 50개국에서 허가됐다. 국내에서는 2018년 7월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
연세대 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 "희귀 혈액암인 만성림프구성백혈병은 급성 혈액암에 비해 상대적으로 서서히 진행되지만, 재발이 잦아 다양한 치료 옵션이 필요함에도 치료 옵션이 제한되어 치료에 어려움이 있었다"며 "벤클렉스타로 신약의 국내 허가로 기존 치료에서는 한계가 있었던 고령의 환자나 치료에 실패하거나 재발한 환자들이 치료를 이어갈 수 있는 길이 열렸는데, 이를 통해 생명을 연장하고 삶의 질을 높이는 데 도움이 되길 바란다"라고 밝혔다.
한국애브비 의학부 원용균 부장은 "기존 치료법인 화학면역요법과 표적치료제로 치료했으나 실패하거나 재발한 만성 림프구성 백혈병 환자의 경우 더 이상 치료 옵션이 없었다"며 "이번 벤클렉스타의 허가는 만성 림프구성 백혈병과 같은 치료가 힘들고 치료 옵션이 제한되어 있는 희귀 혈액암으로 고통받는 환자들을 위한 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위한 애브비의 끊임없는 연구와 노력의 결실"이라고 말했다.
