최초이자 유일한 5q 척수성 근위측증(SMA)치료제 스핀라자(성분명: 뉴시너센 나트륨)는 1회 투여비용이 1억 원을 호가하는 초고가 신약으로 알려졌다. 이번 급여 적용으로 스핀라자 환자 본인부담액(1회 투여비용)은 약 923만 원 수준이 된다.
스핀라자는 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 경우 ▲영구적 인공호흡기(1일 16시간 이상, 연속 21일 이상)를 사용하고 있지 않은 경우를 모두 만족할 시 보험 급여가 인정된다.
스핀라자 투약 시 급여를 적용받기 위해서는 건강보험심사평가원에 사전신청서를 제출해 승인을 받아야 한다. 또한 스핀라자 치료 시작 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 그 이후 매번 약제 투여 전에 발달단계, 운동기능, 호흡기능 등 임상평가를 실시해 투여 유지 여부를 평가받아야 한다.
황세은 바이오젠 코리아 대표는 "스핀라자는 세계 최초이자 현재까지 허가된 유일한 척수성 근위축증 치료제로, 2017년 12월 식약처 허가 당시부터 보험 급여를 애타게 기다려온 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"며 "다수의 임상과 해외 처방 경험으로 우수한 치료 효과를 입증한 스핀라자를 통해 국내 환자들이 조기에 진단받고 질환을 극복할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
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