이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 헌터라제 ICV의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다. 일본 클리니젠은 뇌기능을 개선하는 형태의 헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획이다. GC녹십자는 이번 계약으로 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 된다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며, 국내에 70여 명, 일본에는 150여 명의 환자가 있으며 전 세계적으로 약 2000여 명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.
특히, 뇌실 투여 제형은 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 크다. 뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있어, 헌터증후군 중증 환자의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대되기 때문이다.
실제로 일본에서 실시한 헌터라제 ICV 임상 1/2상에서, 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산이 크게 감소하는 것으로 나타났다. 이 임상은 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키 교수가 연구자 주도로 진행했다.
나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장은 “이번 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 됐다"며 "이 제품이 환자들의 삶에 큰 변화를 가져다줄 것으로 기대한다"고 말했다.
허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 이번 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다"며 "새로운 치료 환경과 기회를 제공함으로써 환자들의 삶의 실질적인 변화를 만들기 위한 우리의 노력은 계속될 것"이라고 말했다.
