18일(현지 시간) 데일리 메일은 옥스퍼드 대학 로버트 맥로렌 교수팀이 노인성 황반변성의 진행을 중단시키기 위한 유전자 요법 임상 시험 중에 있으며 지난달 첫 환자에게 시술했다고 전했다. 이 연구팀은 지난 12년 동안 다양한 눈 질환의 진행을 늦추거나 중단시키기 위한 유전자 요법을 시도해왔다.
현재 맥로렌 교수팀은 옥스퍼드 안과 병원에서 10명의 환자를 대상으로 소규모 임상 시험 중이다. 이러한 소규모 임상시험은 주로 안전성을 시험하기 위해 진행된다. 안전성이 확보된 후 효과성을 검증하기 위해 규모를 확대할 예정이다.
이번 연구를 통해 시도한 황반변성 유전자 치료는 무해한 바이러스를 이용해 환자의 세포에 DNA를 전달하는 방식이다.
지난달 연구팀은 건성황반변성이 진행 중인 환자의 망막을 들춘 후 그 안에 인체에 무해한 바이러스 용액을 주입했다. 이 바이러스에는 교정된 DNA가 들어 있으며 망막세포를 감염시키고 황반변성을 유발하는 RPE의 유전전 결합을 바로 잡는다. 교정된 DNA가 만들어내는 단백질이 황반변성의 진행을 멈추게 한다.
첫 환자인 자넷 오스본(80세)은 왼쪽 눈의 시력이 떨어지고 시야가 흐릿해져 일상생활에 지장이 있어 임상 시험에 참여했다. 현재 오스본은 정원을 가꾸는 등 무리없이 생활하고 있는 것으로 알려졌다.
맥로렌 교수는 "치료가 성공한다면 한 번의 치료로 시력 저하를 막을 수 있을 정도로 효과가 오래 지속될 것으로 예상한다"며 "시력 회복보다는 질환의 진행을 멈추는 것이 목표"라고 설명했다.
이 연구는 영국 유전자 치료 기업 자이로스코프 테라퓨틱스(Giroscope Therapeutics)의 후원으로 진행됐다.
