HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보 물질로, 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상을 시작할 예정이다.
FDA 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로, 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
한미약품의 신약 후보 물질이 희귀 의약품으로 지정된건 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136), 지난 4월 경구용 항암 신약 오락솔(Oraxol)이 혈관육종 치료를 위한 희귀 의약품으로 지정된 바 있다.
한미약품 권세창 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀 의약품 지위를 받으면서, 한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다"며 "질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.
