노바티스 만성 골수성 백혈병 치료제 타시그나가 기능척 완치 가능성을 입증한 연구 결과를 발표했다.
기능적 완치(TFR) 가능성에 대한 연구 결과, 연구 참여 환자 약 50%에서 장기적인 약물 중단 성공 가능성이 입증되었다.
만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 144주간 시행한 개방형, 임상 2상 연구(ENESTop, ENESTfreedom) 결과 연구 참여 환자 약 50%에서 장기적인 약물 중단 성공 가능성이 입증됐다.
만성 골수성 백혈병의 새로운 치료 목표로 제시되고 있는 기능적 완치란 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자가 약물 치료 중단 후에도 재발 없이 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.
ENESTop 데이터는 글리벡(성분명 이매티닙)을 복용하다가 타시그나(성분명 닐로티닙)로 전환해 치료 받은 후 완전분자 유전학적 반응(MR) 4.5 단계를 유지해 약물 치료를 중단했던 환자를 대상으로 진행됐다. 연구 결과 참여 환자의 약 절반(48.4%)이 144주, 약 3년간 분자학적 반응을 유지해 기능적 완치 가능성을 보였다.
ENESTop 연구에서는 주요 분자학적 반응 소실로 타시그나를 재 복용한 거의 모든 환자들(97.1%)이 주요 분자학적 반응을 회복했고, 재복용한 환자의 95.8%는 MR 4.5를 회복한 것으로 나타났다.
이번 연구 결과는 지난달 1~5일 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서 구두 발표, 같은 달 14~17일 스웨덴 스톡홀름에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서는 포스터 형태로 발표됐다. 이번에 발표된 ENESTop 144주 연구 결과는 이전에 보고되었던 48주 및 96주 데이터와 비교해서도 약물 치료 중단에 대한 일관된 효과를 보여준다.
특히 ENESTop 및 ENESTfreedom 두 가지 연구 결과는 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자가 타시그나 치료를 통해 기능적 완치 가능성이 있고, 장기적으로 기능적 완치 상태를 유지할 확률이 거의 50 %에 달한다는 점을 시사하고 있다고 노바티스는 설명했다.
노바티스 항암제 사업부 총괄 크리스토프 로레즈 대표는 "기능적 완치는 만성 골수성 백혈병 환자의 새로운 치료 목표로 꼽히고 있다"며 "이번에 발표된 연구 결과를 통해 만성 골수성 백혈병 환자가 상당 기간 동안 약물 치료를 중단할 수 있는 가능성을 확인했다는 점에서 매우 희망적"이라고 평가했다.
타시그나는 2017년 6월 유럽연합 집행위원회(EC), 12월 미국식품의약국(FDA)에 기능적 완치와 관련한 허가 사항 변경을 승인받았으며, 국내에서도 최초이자 유일하게 의약품 설명서에 분자학적 반응 유지 시 투약 중단에 대한 내용이 포함된 바 있다.
[사진=타시그나]
