휴온스와 한국화학연구원이 신개념 플랫폼 기술을 활용해 간 질환 치료제 개발에 나선다.
휴온스와 한국화학연구원은 지난 14일 휴온스 엄기안 대표와 한국화학연구원 김성수 원장이 참석한 가운데, 한국화학연구원에서 단백질 분해 플랫폼 기술(PROTAC, Proteolysis-Targeting Chimaera)을 활용한 간 질환 치료제 공동 연구 협약을 체결했다고 18일 밝혔다.
이번 공동 연구를 통해 휴온스는 국내 최초로 자체 단백질 분해 플랫폼 기술을 구축한 한국화학연구원과 함께 간 질환 원인이 되는 표적 단백질을 제거하는 단백질 분해 유도제를 발굴했다. 휴온스는 이를 활용한 혁신적인 간 질환 치료제를 개발할 계획이다.
휴온스와 한국화학연구원이 주목하는 간 질환은 고령 인구 증가와 라이프스타일 변화로 환자 수가 지속적으로 증가하고 있다. 특히 비알코올성 지방간염, 간섬유화, 간경변 및 간암 등은 아직까지 뚜렷한 치료제가 없어 미충족 수요가 매우 높은 질병들이다.
대표적으로 비알코올성 지방간염은 국내외 제약사가 약물 개발을 위해 노력하고 있지만, 현재까지 승인을 받은 치료제가 없어 신약 개발이 절실한 상황. 헬스 케어 분야 시장 조사 기관 글로벌 데이터(Global Data)에 따르면, 비알코올성 지방간염 치료 시장은 2016년 6억 달러 수준에서 2026년에는 250억 달러 규모로 전망되고 있다.
단백질 분해 플랫폼 기술은 세포 내에 존재하는 유비퀴틴-프로테아좀(ubiquitin–proteasome) 단백질 분해 기전을 이용해 질병을 야기하는 특정 단백질을 제거 하는 신개념 플랫폼 기술이다. 기존 저분자 화합물로는 조절할 수 없었던 85% 이상의 질병 유발 단백질을 타깃팅할 수 있으며, 기존 약물 내성 문제 극복도 가능하다는 측면에서 전 세계적으로 큰 주목을 받고 있다.
체내에 존재하는 효소를 이용해 반복적, 지속적으로 표적 단백질을 분해할 수 있기 때문에 적은 양의 투여로도 높은 효과를 낼 수 있어 부작용도 낮을 것으로 기대되고 있다.
최근 미국을 중심으로 단백질 분해 플랫폼 기술을 확보한 벤처 회사들이 속속 설립되고 있으며, 글로벌 제약사 또한 벤처 회사와 공동 연구를 추진하거나 자체 연구를 통해 단백질 분해 유도제를 발굴하기 위한 대규모 투자를 단행하고 있다. 국내에서는 한국화학연구원이 최초로 관련 연구에 대한 핵심 특허를 확보했으며, 현재 다양한 단백질에 적용하는 연구를 진행하고 있다.
휴온스 엄기안 대표는 "단백질 분해 플랫폼 기술은 기존 신약 개발 방법으로는 접근할 수 없었던 난치성 질환 관련 단백질에 대한 표적 치료를 가능하게 하는 혁신적인 기술"이라며 "휴온스는 이번 협약식을 계기로 한국화학연구원과의 연구 및 기술교류 활성화를 통해 단백질 분해 플랫폼 기술에 대한 연구 역량을 높이고 간질환 치료제뿐만 아니라 인류 건강 증진에 기여하는 난치성 질환에 대한 신약 개발의 새로운 패러다임을 만들어가겠다"며 포부를 밝혔다.
