한국노바티스가 말단비대증 치료제 시그니포 라르(성분명 파시레오타이드 파모산염)를 국내 출시했다.
시그니포 라르는 2세대 소마토스타틴 유사체(SSA, somatostatin analog) 약물로 1세대 치료제로 충분한 치료 효과를 보이지 않는 말단비대증 환자에게 사용이 가능한 국내 유일의 치료제다. 약효가 오래 지속되는 서방형 제제로 20∙40∙60㎎ 용량으로 출시됐다.
말단비대증은 뇌하수체에 생긴 종양으로 성장 호르몬이 과다 분비돼 얼굴 변형 및 손발 비대 등이 나타나는 희귀 질환이다. 말단비대증 주요 치료는 성장 호르몬과 인슐린 유사 성장 인자(IGF-1) 분비를 감소시키는 것인데 환자 45%는 1세대 SSA로 치료받았음에도 생화학적 수치가 조절되지 않는 상태인 것으로 알려졌다.
반면 시그니포 라르는 기존 소마토스타틴 유사체 약물로(옥트레오타이드 30㎎ 혹은 란레오타이드120㎎) 6개월 이상 치료받았으나 말단비대증이 적절히 조절되지 않는 환자를 대상으로 1세대 소마토스타틴 유사체 최대 용량을 대조군으로 연구한 3상 연구에서 ▲ 생화학적 조절(평균 성장 호르몬 수치가 2.5㎍/L 미만이고 인슐린 유사 성장 인자-1 수치가 정상적인 상태) ▲ 성장 호르몬(GH)과 인슐린 유사 성장 인자(IGF-1) 조절 ▲ 종양 크기 감소 평가 등에서 우월성을 입증했다.
한국노바티스 항암제 사업부 크리스토프 로레즈 총괄은 "시그니포 라르는 1세대 치료제로 충분한 반응을 보이지 않았던 환자들을 위한 유일한 치료 대안"이라며 "노바티스는 소수 환자들이 치료 혜택에서 소외되지 않도록 희귀 질환 치료제 개발을 위해 지속적으로 노력할 것"이라고 밝혔다.
시그니포 라르는 2016년 12월 국내에서 수술이 적절하지 않거나 수술로 치료되지 않은 말단비대증 치료 또는 다른 소마토스타틴 유사체 약물에 의해 치료되지 않거나 정상화되지 않는 말단비대증 치료제로 허가받았다.
