식품의약품안전처는 한국얀센의 다잘렉스(성분명 다라투무맙)를 프로테아좀 억제제와 면역 조절 제제를 포함해 적어도 세 가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자를 위한 치료제로 허가했다.
다발골수종은 재발을 반복하는 심각한 희귀 난치성 혈액암으로 재발이 반복될수록 증상은 더욱 악화되고 생존율 또한 낮아져 환자의 고통 부담이 크다. 특히 기존 치료에 더 이상 반응하지 않거나 효과가 없는 삼중 불응성 다발골수종은 기대 여명이 5.1개월로 절박한 상황에 놓여있으며 다잘렉스 이전까지 적절한 치료 옵션이 없는 상황이었다.
다잘렉스는 다발골수종 세포 표면에 과발현돼 있는 표면 당단백질 CD-38을 직접 찾아내 결합하는 최초의 인간 단일 클론 항체 치료제다. 이번 다잘렉스 허가는 삼중 불응성 다발골수종 환자가 포함된 다양한 임상 연구를 근거로 이뤄졌다.
다잘렉스는 삼중 불응성 환자를 포함한 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 무작위, 공개 시험, 임상 2상 연구에서 단독 투여의 효과를 입증했다.
시험에 참여한 106명의 환자 가운데 기존 치료제 보르테조닙, 레날리도마이드, 카필조밉, 포말리도마이드 등 최소 3가지 약제에 불응한 환자는 약 70명(66%)이었으며, 본 환자군의 전체반응률(ORR)은 28.6%로 전체 환자군의 반응률 29.7%와 비슷한 수준으로 나타났다. 또 기존 문헌에서 보고된 비슷한 환자군을 대상으로 한 다른 약제보다 더 깊은 반응을 보였다.
실제 다발골수종 임상 현장의 데이터와 다잘렉스 단독 요법 데이터를 분석한 연구 결과, 삼중 불응성 다발골수종 환자에게 다잘렉스를 단독으로 투여했을 시 생존율 중앙값은 17.5개월로 5.1개월인 대조군에 비해 1년 이상 개선된 생존율을 보였다. 다잘렉스 투여와 관련한 주요 이상 반응으로는 피로, 발열 등 대부분 경미했으며 치료 독성으로 인한 중단 없이 좋은 내약성 및 안전성을 보였다.
이제중(화순전남대병원 혈액내과 교수) 한국다발골수종연구회 위원장은 "재발을 반복하는 희귀 난치성 혈액암 다발골수종은 재치료가 일반적이라 다양한 치료 옵션이 필요하다"며 "현재 다발골수종 치료의 마지막 옵션인 포말리도마이드에 재발 또는 불응한 환자에게 치료 대안이 없는 상황에서 다잘렉스가 다발골수종 치료의 패러다임을 바꿀 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.
한국얀센은 이번 다잘렉스의 허가로 조혈모세포 이식 적합 여부에 상관없이 다발골수종 전 치료 과정에서 사용이 가능한 치료제 벨케이드와 함께 다발골수종 치료 영역을 확대하게 됐다.
한국얀센 김옥연 대표이사는 "한국얀센은 다발골수종의 표준 치료제 벨케이드와 더 이상 치료 대안이 없는 환자들을 위한 다잘렉스를 통해 국내 다발골수종 환자들의 삶의 질 및 생존율 개선을 위해 최선을 다할 것이다"고 전했다.
다발골수종은 혈액암의 일종으로, 국내에서는 약 6500여 명의 환자가 치료를 받고 있다. 50세 이상의 환자가 전체의 80% 이상을 차지할 정도로 중년 이상에서 발발하며, 이 가운데 조혈모세포 이식 대상인 65세 미만 환자는 전체의 약 40%를 차지한다.
