국내에서 개발된 29번째 신약이자 국내 최초 유전자 치료제 코오롱생명과학의 인보사가 식품의약품안전처 허가를 받았다.
식품의약품안전처(처장 손문기)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자 치료제 신약 인보사를 12일 허가한다고 밝혔다.
국내 신약으로는 29번째로 개발된 인보사는 항염증 작용을 나타내는 TGF-β1 유전자가 도입된 동종 연골 유래 세포를 주성분으로 하는 유전자 치료제이다. 유전자 치료제는 유전 물질 발현에 영향을 주고자 유전 물질 또는 유전 물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품이다.
현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약 선진국이 허가한 유전자 치료제는 4개 품목으로 면역 결핍 질환, 유전 질환이나 항암 치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자 치료제는 인보사가 처음이다.
식약처는 인보사 허가·심사 과정에서 ▲ 해당 제품 투여 후 통증과 관절 기능 개선 정도 ▲ 연골 구조 개선 효과 ▲ 제품 투여 후 발생하는 이상 반응 ▲ 제품 투여 후 장기 추적 조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상 반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선 정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선 정도를 대조군(생리 식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다.
안전성의 경우 주사 부위 국소 반응(통증, 부종 등)과 전신 반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전했다. 또 해당 제품을 투여한 100여 명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상 시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.
식약처는 앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오 의약품 개발이 활성화될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.
