네이처셀과 알바이오가 운영하는 바이오스타 줄기세포연구원(원장 라정찬)이 패리-롬버그병(진행성 반안면 위축증) 치료에 대한 바스코스템의 개발단계 희귀의약품 지정신청을 완료했다고 15일 밝혔다.
버거씨병에 대한 희귀의약품 지정 추진과 병행해 적응증을 추가하여 진행한다. 진행성 반안면 위축증이라고도 불리는 패리-롬버그병은 한쪽 안면 조직들이 서서히 위축이 진행되는 희귀질환이며, 그 원인은 밝혀져 있지 않다.
패리-롬버그병은 한번 발병이 되면 회복되지 않는 비가역적 질환으로 환자들은 함몰된 얼굴을 복구하기 위해 환자 본인의 지방을 발병 부위에 이식하는 치료를 할 수 있으나 이식된 지방이 금방 다시 인체 내에 흡수되는 문제점이 있다. 현재까지 패리-롬버그병은 적절한 치료법이 개발되어 있지 않은 상황이다.
이와 관련 바이오스타 연구원은 지난 2008년 식품의약품안전처의 승인을 받아 서울아산병원에서 롬버그병 치료 효과에 대한 연구자 임상을 수행한 바 있다.
10명의 패리-롬버그병 임상시험 대상자들 중, 5명의 대상자에게는 미세지방이식술과 지방유래 중간엽 줄기세포를 병행, 다른 5명의 대상자에게는 미세지방 이식술만 시행했다.
그 결과 지방유래 중간엽 줄기세포를 병행 치료한 대상자들에게서 치료에 대한 만족도와 3차원 카메라를 사용하여 측정한 양측 얼굴의 대칭과 이식한 지방의 유지가 확연하게 관찰됐다.
바이오스타 연구원은 바스코스템의 패리-롬버그병 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 후, 2017년 초 상업 임상시험을 개시해 유효성 및 안전성에 대한 확인을 진행할 예정이다. 순조롭게 진행 시 2018년 말까지 임상시험이 종료하고 바스코스템의 희귀의약품 지정을 받아 패리-롬버그병 환자들이 치료를 받을 수 있도록 할 계획이다.
네이처셀 대표를 겸임하고 있는 라정찬 연구원장은 “줄기세포의 혈관 재생작용을 활용한 줄기세포치료제인 바스코스템의 개발은 성공 가능성이 매우 높다고 할 수 있다. 환자와 국가 이익을 고려한 적극적인 행정지원이 이루어져 더욱 다양한 희귀난치병을 치료할 수 있기를 기대한다”말했다.
