GSK는 자사의 줄기세포 유전자 치료제인 ‘스트림벨리스’가 유럽에서 승인됐다고 30일 밝혔다. 유럽에서 유전자 치료제가 승인된 것은 지난 2012년 유니큐어가 개발한 희귀 유전병인 지단백지질가수분해효소결핍(LLD) 치료제 글리베라에 이어 두 번째이다.
스트림벨리스는 소아에서 아데노신 데아미나아제(ADA) 결손으로 인한 중증 복합면역결핍증인 ADA-SCID라는 극희귀질환을 치료하는 데 쓰인다. 유럽에서는 연간 약 15명 정도 ADA-SCID가 발병하는 것으로 추정된다.
ADA-SCID를 가지고 태어난 소아는 면역체계를 건강하게 발전시키지 못한다. 일상적인 감염에 대항할 능력이 없다보니 결국 생명을 위협하는 중증질환으로 이어진다. 즉각적인 치료를 하지 않으면 생후 1년 안에 사망하는 것으로 종종 보고된다.
환자 개개인에 맞춤화된 유전자 치료제는 매우 복잡한 제조 과정을 필요로 한다. 스트림벨리스는 ADA를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포를 기반으로 한 유전자 치료제이다.
환자 본인의 줄기세포 일부를 분리해 내고, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입한다. 이어 유전자가 교정된 세포를 환자에게 재삽입하는 과정을 거친다. 이렇게 교정된 줄기세포들이 환자의 면역 체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복할 수 있도록 하는 것이 치료 목표이다.
GSK측은 “과학적, 기술적인 제조 복잡성을 고려해 현재는 전문임상센터에서 치료 받는 소수의 환자군에 사용하도록 제한돼 있다”며 “세포 프로세싱 기술 전문가들과 협력해 세포 및 유전자 치료제의 제조와 공급 역량을 확장하기 위해 노력 중”이라고 했다.
스트림벨리스의 승인은 GSK의 세포 및 유전자 치료제에 대한 전문성을 강화하는 데에 중요한 전기가 될 것으로 보인다. 이 분야에 대한 연구개발 역량을 강화하고 있는 GSK는 ADA-SCID 외에도 이염색백색질장애(Metachromatic Leukodystropy), 비스코트-올드리치 증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 등 희귀질환에서 임상개발 프로그램을 활발하게 진행 중이다.
GSK는 이탈리아의 산 라파엘 병원과 텔레톤 재단의 합작 기관인 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료제 연구소와 공동연구를 통해 이러한 개발 프로젝트를 진행하고 있다. GSK는 이 협력을 통해 베타 지중해 빈혈(Beta Thalassemia)을 비롯한 다른 희귀질환들에 대해서도 신약 자산을 확보할 수 있는 권리를 갖고 있다. 또한 학계와 다른 생명공학기업들과도 협력해 새로운 면역항암제 파이프라인을 개발 중이다.
GSK 희귀질환 사업부 총괄인 마틴 앤드류스는 “남아 있는 주요 의학적 요구를 해결하는 데 있어서 세포가 의약품으로서의 잠재력을 가지고 있다고 믿는다”며 “점차 세포를 의약품으로 이용하는 기술이 현재의 치료제 영역들과 나란히 사용될 수 있을 것이라는 희망을 갖고 있다”고 했다.
GSK 유전자 치료제 연구 총괄 책임자인 조나단 애플비는 “복잡한 세포 기반의 치료제를 개발하고 투여하는 방법, 규제당국의 평가를 위해 이러한 자료들을 설명하는 방법에 대한 전문성을 얻었다”고 했다.
