알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌질환이다. 치매와 같은 노인성 질환이 급증하면서 글로벌 치매 치료제 시장은 2020년 212억 달러(약 26조원) 규모를 형성할 전망이지만 진행속도를 늦출 뿐 근본 치료제가 아직 없는 실정이다. 최근 프랑스 연구팀이 ‘유전자 치료’가 알츠하이머 치료에 도움이 될 수 있다고 밝혀 주목 받고 있다.
프랑스 국립보건의학연구소(INSERM)의 연구팀은 알츠하이머에 걸린 동물 뇌의 특정 영역에 치료 유전자를 전달하는 유전자 치료법에 대해 소개하면서 “아밀로이드의 단백질 대사에 직접 작용해 신경을 보호하고, 이 단백질의 회전율과 수명이 긴 단백질의 분해에 관여하는 단백질 전구체를 증가시키는 방식”이라고 밝혔다.
연구팀은 또 다른 알츠하이머병의 위험 인자로 지목되는 ApoE4(Apolipoprotein E) 단백질을 염증이 퍼지는 경로에서 표적하는 치료법에 대해서도 소개했다. 뇌를 구성하는 단백질 섬유인 아밀로이드 찌꺼기가 쌓이면 치매를 일으키는 주요 원인이 되는데, 현재까지 이를 늦추는 치료법만 있을 뿐 직접적으로 아밀로이드를 없애거나 이미 손상된 뇌 기능을 살리는 치료법은 없었다.
연구팀의 나탈리 카르티, 피에르 코르델리에 박사는 오는 3월 이 같은 내용을 프랑스 유전자 치료 학회(SFTCG, French Society of Cell and Gene Therapy)에서 발표할 예정이다.
이와 관련해 미국 메사추세츠 의과 대학 학장인 이삭 에이닥 교수는 “알츠하이머 치매에 대한 새로운 돌파구가 필요한 시기에 유전자 치료제는 유망한 치료법으로 부상할 수 있다”고 했다. 학술지 ‘인간 유전자 치료(Human Gene Therapy)’ 저널은 ‘알츠하이머의 유전자 치료 전략’ 기사를 통해 프랑스 연구팀의 유전자 치료 전략이 알츠하이머 환자 치료를 위한 잠재적 접근법이 될 수 있다고 밝혔다. 이 내용은 미국 의학과학논문소개지 ‘유레칼러트’에 소개됐다.
