몸을 이루는 모든 세포로 분화할 수 있고, 무한증식이 가능한 유도만능줄기세포(iPSC)를 신약개발에 활용하려는 움직임이 활발해지고 있다. 지난 2006년 iPSC를 개발한 일본 교토대학 야마나까 교수가 이 기술로 2012년 노벨생리의학상을 받으면서 iPSC는 세계적으로 각광받고 있다.
동물실험을 통과한 신약후보물질들은 인체 임상시험에서 중단될 때가 많다. 이 때문에 인체 임상시험 이전에 인체세포를 이용해 신약 후보물질의 안전성과 효과성을 입증하려는 수요가 제약업계에서 높다.
생명공학정책연구센터에 따르면 현재 일본을 비롯한 많은 해외 제약사들이 줄기세포 연구소와 제휴해 신약 후보물질의 안전성과 유효성을 확인하는 데 iPSC를 활용하려고 노력 중이다. iPSC는 신약 후보물질을 탐색하고, 질병 연구, 약물 동력학 평가 등에 활용 가능하다.
올해 초 다케다제약은 교토대와 공동으로 심부전과 당뇨병을 앓고 있는 환자로부터 제작한 iPSC를 이용해 신약 후보물질의 효능조사와 신약개발을 위한 연구에 착수했고, 영국의 아스트라제네카도 당뇨병 치료제 탐색을 위한 화합물 라이브러리 조사에 줄기세포에서 분화된 인간 베타세포를 활용하기 위한 연구협력을 미국 하버드줄기세포연구소와 체결했다.
지난 5월 iPSC 연구개발 기업으로 미국 나스닥 상장사인 CDI(Cellular Dynamics International)를 3억1천만달러, 한화로 3700억원에 인수한 일본 후지필름은 iPSC로부터 분화된 세포 개발과 제조, 판매를 위해 CDJ(Cellular Dynamics International Japan)를 세워 10월부터 운영하고 있다.
하지만 지난해 황반변성 환자로부터 제작한 iPSC를 망막세포로 만들어 환자에게 이식하는 시험이 일본에서 성공한 뒤 올해 두 번째 환자를 대상으로 진행한 임상시험이 유전자 돌연변이가 발견돼 중단된 것으로 알려지면서 iPSC 연구는 임상적용에서 주춤거리는 양상이다.
국내에서는 서울대병원 내과 김효수 교수팀이 2010년 세계 최초로 배아줄기세포에서 추출한 단백질을 체세포에 주입해 iPSC를 만드는 데 성공했고, 발암유전자를 주입하지 않아 암 유발 위험을 없애고 역분화 속도를 크게 향상시켰다. 건국대 동물생명공학과 도정태 교수팀은 최근 체외에서 세포배양을 통해 만들어지던 iPSC를 체내에서 새롭게 만드는 데 성공하기도 했다.
차의과대 이동률 교수팀을 중심으로 체세포복제줄기세포 연구가 성과를 거두며 iPSC 연구와 경쟁구도도 이루고 있다. 이 교수팀은 지난 10월 성인남성의 피부세포를 핵을 제거한 난자와 결합해 배아줄기세포를 얻는 데 성공한 기술로 체세포 복제 성공률을 높이는 방법을 개발해 발표한 바 있다.
