서울아산병원 유한욱 교수 연구팀
난치성 희귀 유전질환인 고셔병 치료제가 국내 연구진에 의해 개발됐다. 서울아산병원은 22일 유한욱 교수(소아청소년병원장)가 이끄는 연구팀이 이수앱지스사와 함께 8년 전부터 기초연구를 실시하고 2011년 5월부터 지난 8월까지 임상시험을 진행해 고셔병 치료제 개발에 성공했다고 밝혔다.
고셔병은 체내 필수 효소인 글루코세레브로시다아제가 결핍돼 발병하는 유전병으로 전 세계 환자가 1만 명 내외인 희귀질환이다. 이번 개발로 전량 수입에 의존하던 고셔병 치료제가 국산으로 대체될 것으로 기대된다.
국내 희귀질환 치료의 권위자인 유한욱 교수는 “이번 고셔병 치료제 개발로 다른 희귀질환 환자들에게도 치료제 개발에 대한 가능성을 열어주었다”며 “앞으로도 다양한 희귀질환 연구를 지속할 계획”이라고 말했다.