식약청 허가에 효과-부작용 논란
식품의약품안전청이 19일 승인한 줄기세포 치료제 ‘카티스템’과 ‘큐피스템’을
두고 의료계 일부에서 논란이 일고 있다. 임상시험 기간이 48주와 8주로 짧고, 시험
인원도 43명과 33명에 불과하다는 것이다.
▲관절 연골 재생…효과와 부작용 미지수
식약청이 줄기세포치료제 2호로 허가한 ‘카티스템’은 세계 최초의 ‘타가 줄기세포
치료제’다. 타인의 탯줄 피에서 뽑은 줄기세포를 원료로 한다. 퇴행성이나 반복적
외상으로 인한 무릎연골 결손 치료제다. 관절경을 이용해 관절의 연골이 닳아 없어진
곳에 인체에 무해한 접착제로 카티스템을 붙여주면 스스로 증식해 연골이 채워지게
만드는 방법이다.
서울소재 모 종합병원 A교수는 “식약청 승인을 받았다는 것은 사람에게 위험하지
않다는 것이지 치료 효과가 확실히 보장된다는 것은 아니다”라며 “48주라는 짧은
기간 동안 43명을 대상으로 한 3상 임상시험에서 치료 효과와 부작용 모두를 확인할
수 있었는지는 의문”이라고 말했다. 그는 “장기적 추적관찰 등을 통해 안전성과
효과에 대해 충분히 검증을 하지 않으면 제 2의 황우석 사태가 벌어질 수도 있다”고
우려했다.
다른 종합병원의 B교수는 “자기 몸에 있는 관절연골을 이식하는 기존의 관절염
치료법에서도 이것이 섬유성 연골로 변하는 증상이 다수 발생했다”며 “자기 연골도
다른 부위에 들어가면 형태가 변하거나 정착되지 않는데, 다른 사람 몸에서 추출한
것이 얼마나 효과가 있을지는 의문”이라고 말했다.
같은 병원 C교수는 “카티스템은 삼성이 메디포스트라는 기업과 산학협력 형태로
공동투자를 해 만든 것”이라며 “기업은 투자를 했으면 이익을 내야 하는데 과장된
부분이 없을 것이라고 장담하기는 어려울 것”이라고 말했다.
카티스템은 메디포스트가 2001년부터 10년간 270억 원을 투자해 성균관의대 삼성서울병원
정형외과 하철원 교수팀과 공동으로 개발했다.
개발을 주도한 하철원 교수는 “2005년 4월부터 지난해 1월까지 5년 10개월에
걸쳐 식약청의 제 1~3상 임상시험을 완료했다”며 “48주라는 기간은 식약청 허가를
받은 3상 시험에 해당하는 것”이라고 말했다.
또 “식약청 허가를 받기 전 세 번의 임상시험을 거치는데 1,2상 시험은 안전성
문제 때문에 삼성의료원에서만 시행했지만 3상 시험에서는 안전성이 확보돼 서울대병원,
아산병원 등 10개 병원에서 연골재생 관련 경험과 관심이 많은 교수님들과 함께 검증했다”고
밝혔다. 이어 “문제가 전혀 없다”면서 “만약 있다고 해도 10년 뒤 환자의 1%정도에서
문제가 생길 가능성 정도 밖에 없다고 생각 한다”고 주장했다.
▲크론병 구멍 치료…지속적 효과 있을까
식약청이 줄기세포치료제 3호로 허가한 큐피스템은 지방조직을 이용한 줄기세포
치료제로는 세계 최초다. 부광약품의 계열사인 안트로젠이 만들었다. 희귀병인 크론병
환자의 항문 주변 피부에 생긴 구멍을 치료하는 제품이다. 환자 자신의 지방에서
추출한 줄기세포로 만든 큐피스템을 구멍이 생긴 부위에 주사해 증식하게 만드는
것이다.
임상시험에 참여한 서울아산병원 외과 유창식 교수는 “임상시험 결과 8주 만에
80%의 구멍이 막혔다”며 “과거 스페인 연구팀이 발표한 사례인 70%보다 우월하다”고
말했다. 그는 그러나 “단기 치료 결과는 상당히 좋지만 효과가 얼마나 지속될 수
있을지가 관건”이라고 말했다.
안트로젠의 김미형 상무이사는 “일본의 경우 희귀의약품으로 분류되면 임상 환자
수가 30명 정도면 충분하다고 본다”며 “임의로 대상자를 선정한 것이 아니라 통계학적으로
유효성을 평가할 수 있는 환자 33명을 선발 해 임상시험을 진행한 것”이라고 강조했다.
또 “1~2상 임상시험 환자들을 1년간 추적 관찰한 결과 부작용은 전혀 없었다”고
말했다.
부광약품 유희원 상무도 “큐피스템은 정맥에 주사를 놓는 것이 아니라 치료가
필요한 부위 점막에 주사를 놓는 방식”이라며 “국소주사로 이식하는 치료라서 뇌종양
발생 등 심각한 합병증이 발생할 가능성은 낮다”고 말했다. 또 “부작용 등에 대한
추적 임상을 진행하고 있지만 강제성이 없어 이식환자 43명 중 20명 정도만 부작용
여부를 확인했다”며 “아직까지 부작용은 발견되지 않았다”고 말했다. 이어 “식약청
허가 단서로 3상 임상시험과 지속적인 추적관찰이 포함 된 만큼 유효성과 부작용에
대한 추적관찰을 진행할 것”이라고 밝혔다.
▲장기적 추적관찰 반드시 필요
식약청 박윤주 첨단제제과장은 “허가받은 두 치료제 모두 유효성과 안전성 입증을
위해 추적관찰이 필요하다”면서 “카티스템은 향후 5년 정도 추적관찰토록 할 예정이고,
희귀의약품으로 분류된 큐피스템은 허가 후 세 번째 임상 시험을 단서조항으로 달았기
때문에 6개월, 1년 후 등 두 차례에 걸친 임상시험 보고도 통과해야 할 것”이라고
말했다.
가톨릭대학교 의생명과학교실 오일환 교수는 “환자가 많은 돈을 주고 치료를
받을만큼 효과가 있다는 것을 입증하려면 더 많은 연구가 필요하다”고 지적했다.
법무법인 태평양의 이경철 변호사도 “줄기세포 치료제는 임상효과가 일반 약품보다
훨씬 뒤에 나타날 수밖에 없다”며 “충분한 시간을 투자해 유효성과 안전성을 검증해야
하는데 식약청이 다소 성급한 것 아닌가 하는 생각이 든다”고 말했다. 또 “충분한
검증을 거쳐야 해외 시장에 진출할 때도 소비자를 설득할 수 있다”며 “엄격한 규정에
따라 연구를 수행할 수 있는 기관과 연구자들을 통한 검증이 반드시 필요하다”고
말했다.
두 치료제의 비용은 1회 투여(바이알)당 카티스템 600만원, 큐피스템은 300만원으로
추정된다. 충분한 효과가 입증되기 전에 부작용이 발생하면 피해는 고스란히
환자에게 돌아올 수밖에 없다. 두 치료제가 난치병을 치료하는 기적의 치료제가 될
수 있을지 주목된다.
