희귀질환인 발작야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 에쿨리주맙의 효과가 좋다는 연구결과가
나왔다. 이 약으로 치료한 PNH 환자의 5년 생존율이 95.5%로 나타난 것. 이는 미국혈액학회에서
발간하는 ‘블러드(Blood)’ 온라인 판에 게재됐다.
PNH는 밤에 적혈구가 파괴돼 그 속의 헤모글로빈이 빠져나오는 용혈 현상을 일으키는
희귀질환이다. 핏빛 소변을 보는 것이 특징이다. 유출된 헤모글로빈이 신장, 간,
뇌, 폐 등의 장기에 쌓여 심각한 손상을 입히고 신체 여러 부위의 혈관에서 뭉쳐(혈전증)
생명을 위협한다. 진단 후 5년 내 사망률이 35%에 이른다.
영국 리즈대학교병원 리차드 켈리 교수팀은 2002년부터 7년동안 환자를 두 그룹으로
나눠 한쪽에는 에쿨리주맙 치료를 다른 한쪽은 기존 치료법을 적용한 결과 에쿨리주맙
치료를 받은 환자의 5년 생존율은 95.5%로 정상인의 생존율과 차이가 없었다. 반면
에쿨리주맙 치료를 받지 않은 환자의 5년 생존률은 66.8%였다.
혈전증 발생도 크게 줄었다. 79명의 환자를 대상으로 에쿨리주맙 치료 전후 변화를
살펴본 결과 치료 전에는 21명에게 혈전증이 나타났지만 치료 후에는 2명에게만 혈전증이
일어났다.
미국 알렉시온사가 개발한 에쿨리주맙은 세계에서 유일하게 승인받은 PNH 치료제로
한독약품이 올 하반기 국내에 출시할 예정이다.
